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2022年11月09日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 11月8日，Rhythm制药公司宣布，先前披露的Imcivree(Setmelanotide)3期临床试验结果已发表在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》上，该试验评估了MC4R激动剂Imcivree(Setmelanotide)在Bardet-Biedl综合征（BBS）患者中的疗效。该试验达到了主要终点和所有关键的次要终点，在治疗52周时体重和饥饿感显着降低。  基于这些关键的3期数据，Imcivree(Setmelanotide)在美国和欧盟(EU)获批作为首个用于治疗6岁及以上患有Bardet-Biedl综合征（BBS）的成人和儿童患者的慢性体重管理疗法。Bardet-Biedl综合征（BBS）是一种罕见的遗传病，在美国影响约1500-2500人，在欧盟和英国(UK)影响约2500人。患有BBS的人可能会在生命的早期经历无法满足的饥饿，也称为食欲过盛和严重的肥胖。BBS也可能与认知障碍、多指畸形、肾功能不全、性腺机能减退和视力障碍有关。  Rhythm的多中心3期试验(NCT03746522)入组了6岁以上患有肥胖症和BBS或Alström综合征的患者(N=38)。在为期14周的双盲期中，患者以1:1的比例随机接受每天最多3mg的皮下注射setmelanotide或安慰剂，随后开放标签setmelanotide共计52周的治疗。主要终点是完整分析组中≥12岁的患者在52周后达到≥10%的体重减轻的比例。还评估了饥饿和安全性。 正如先前披露的，在BBS患者治疗一年后，使用setmelanotide治疗可显着减轻体重和饥饿感。32.3%（95%CI，16.7%，51.4%；p=0.0006）的≥12岁患者（均为BBS患者）达到了主要终点。应答者均不是Alström综合征患者。 服用setmelanotide治疗52周后BBS患者(n=32)的数据要点包括： （1）15例≥18岁的患者实现了BMI平均(SD)百分比降低-9.1%(6.8%；95%CI，-13.4%，-4.8%)； （2）14例<18岁的患者实现了BMI Z评分的平均(SD)变化为-0.8(0.5；95%CI，-1.0，-0.5)，12例患者(85.7%)实现了BMI Z降低≥0.2分； （3）报告饥饿评分的14例≥12岁患者的最大饥饿评分降低了-30.5%。  本研究中观察到的安全性特征与既往在其他罕见MC4R通路疾病患者中开展的临床试验中观察到的setmelanotide安全性特征一致。皮肤色素沉着(n=23；60.5%)是最常见的不良事件(AE)。2例患者发生严重AE，均认为与setmelanotide治疗无关。 Rhythm主席、总裁兼首席执行官David Meeker医学博士说：“在我们的3期试验中证实了早期、显著和持续的体重减轻，我们能够获得美国和欧盟的批准，并为BBS患者的肥胖提供首个治疗。”“我们期待利用这些试验结果的发表来推动持续的势头，因为我们致力于为世界各地患有这种罕见遗传疾病的人带来一个新的选择，同时也用我们广泛正在进行的临床开发计划靶向其他罕见的MC4R通路疾病。” 版权/免责说明：本文来自香港迈极康医疗内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。香港迈极康医疗内容团队专注介绍传播最新医药学术资讯。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表香港迈极康立场，亦不代表香港迈极康支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 |
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