帕金森病干细胞衍生疗法临床试验将在瑞典开放

瑞典医疗产品局近日批准了一项针对帕金森病患者开展基于干细胞疗法的第一个 1/2 期临床试验的申请。

这种称为 STEM-PD 的疗法由干细胞衍生的产生多巴胺或多巴胺能的神经元组成，这些神经元有望取代在帕金森氏症中逐渐丧失的多巴胺能神经元。

STEM-PD是一种以人胚干细胞为基础的多巴胺神经细胞产品，旨在取代帕金森疾病中丢失的细胞。这是欧洲首次开展此类试验，STEM-PD的临床前和临床研究已由瑞典和欧盟资助机构资助。

此外，STEM-PD团队获得了诺和诺德公司的资金和技术支持；未来两者将有更多合作开发新的产品。用于试验的细胞是在伦敦皇家自由医院按照良好生产规范(GMP)生产的，并在实验室中进行了严格的检测。

此次临床试验研究STEM-PD细胞移植到中度帕金森病患者的大脑中的安全性和耐受性 (EudraCT编号:2021-001366-38)。STEM-PD试验的主要终点是评估移植产品在移植后1年的安全性和耐受性，而次要终点将通过脑成像评估移植细胞的存活和功能，并衡量对帕金森症状的影响。

STEM-PD试验计划共招募8名移植患者，先从瑞典的患者招募开始，随后计划招募来自英国剑桥大学医院的患者。患者需要通过当地临床检测合格方可参加。隆德的斯科耐大学医院(瑞典)是该临床试验的赞助者，所有移植手术都将在这里进行。该医院在以往做过类似移植手术试验，斯科耐大学医院的赞助商代表Håkan Widner说：“我们的团队以前在帕金森病中进行过细胞移植试验，但这是第一次使用干细胞衍生的药物来替代多巴胺神经元。”

拥有 STEM-PD 产品的瑞典隆德大学教授 Malin Parmar 博士在该大学新闻稿中说：“我们期待这项 STEM-PD 的临床研究，希望它可能有助于减轻帕金森病的重大负担。”

Parmar 正在领导 STEM-PD 团队，与位于隆德的斯科讷大学医院以及英国剑桥大学、剑桥大学医院和伦敦帝国理工学院的同事密切合作。

“十多年来，这是一个巨大的团队努力，监管部门的批准是一个重要而重要的里程碑，”Parmar 补充道。

隆德大学的Agnete Kirkeby领导了该产品的临床前开发，她说：“我们的数据显示，STEM-PD产品可以安全有效恢复帕金森病临床前模型的运动缺陷障碍。”

来自剑桥大学和CUH的Roger Barker教授是该项目的临床带头人，他也评论说：“从理论上讲，使用干细胞将使我们能够制造出无限数量的多巴胺神经元，从而为大量的患者群体提供细胞治疗，这可能会改变我们治疗帕金森病的方式。”

STEM-PD试验的主要研究者

• Malin Parmar，隆德大学项目负责人，教授

• Agnete Kirkeby，隆德大学临床前开发主任，副教授

• Roger Barker，临床带头人及首席研究员，剑桥大学教授，剑桥大学医院NHS基金会信托神经学荣誉顾问医师

• Håkan Widner，赞助商代表/共同研究员，隆德大学和斯科耐大学医院神经科高级顾问

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