【原】腺泡肉瘤的新希望 靶向c-Met的ADC药物 组建专群关注和跟进

虽然同为肿瘤病，实战中，肉瘤比癌症难治得多。原因有三：

一是类型太多，五六十种，把名称叫全都很难，何况治疗。
二是群体不大，市场嫌小，药企研发投入兴趣不足，无人问津。
三是不同类型肉瘤，规律特点差别太大，合在一起试验，往往是，这一期大获成功，下一期又彻底大败。不信，回顾一下美国肉瘤神药Olaratumab的成功衰败血泪史，就能体会到。

详见：40年才有的肉瘤一线抗癌神药 跌下神坛 引发思考和疑问

正因为如此，肉瘤治疗的实战中，肿瘤一线医生们，往往叫苦不已，要么临时去搜阅资料，要么直接套用癌症治疗经验和药物。

在这五六十各类型肉瘤中，腺泡状软组织肉瘤ASPS，又是特殊中的特殊：人数不多，全国加起来，估计一两千患者。腺泡肉瘤，长期缺医少药，几十年来，官方仅推出一款药物的适应症里有这病：安罗替尼。但这只是一个抗血管类的靶向药，维持性质，半年到二年左右，迟早耐药，耐药后病灶迅速反弹。

严重缺医少药的局面，把全国这二千左右的患者群体，逼向了免疫检查点抑制剂疗法，虽然PD1单抗对腺泡肉瘤，有效率只有四分之一左右，联上各种增敏手段，总有效率也不过38%（华哥腺泡群七年统计数据），六七成的患者是花钱在打安慰剂。

这现象，既是腺泡肉瘤患者和家属的不幸，也是医药界的悲哀。也是华哥组建微信群，收集统计患者资料，分析归纳总结，力图寻找规律的初衷。

详见：罕见癌 腺泡状软组织肉瘤 想攻克它？先来细读本文

可喜的是，今日美国FDA批准中国一款靶向c-Met的ADC药物RC108，针对c-Met高表达的实体瘤，展开临床试验。这给腺泡肉瘤带来极大的希望：因为腺泡肉瘤的肿瘤细胞，普遍具有c-Met蛋白高表达。

华哥上面2020年的文章中早已提到：

对腺泡肉瘤的反复观察和研究，业界早就知道：

TFE3基因与ASPL基因错误融合，是腺泡肉瘤的驱动突变，是得腺泡肉瘤病的根本原因。

这个错误融合，产生肿瘤的过程，是通过激活c-Met蛋白表达，促进肿瘤额外血管的生成，并进一步激活下游AKT和ERK等效应器，让肿瘤细胞疯狂复制。

所以，针对TFE3要上调c-Met高表达，若有一种药物，偏要抑制c-Met的高表达，就形成了有效药物。

今分享与腺泡病友相关的一则信息：

要点：

1、这是一款针对c-Met表达阳性的实体瘤治疗药物

2、这是一款ADC药物，不同于普通的小分子靶向药，它是抗体耦联的方式，靶向c-Met蛋白的抗体，连接子，以及小分子细胞毒素组成，通俗说，一头是能自主寻找c-Met蛋白高表达的（肿瘤）细胞，另一头是毒素，介导抗体的内吞，定向给肿瘤细胞喂毒。

3、是中国药企研发的新药，美国FDA今天批准在美国可以开展人体临床试验，而在中国国内，已经开始了一期临床试验。

4、既然是ADC药物，比普通的靶向药更加高效精准，当然是一种针剂，不能吃，以防胃肠消化破坏掉了特写的结构。

一句话，荣昌生物（烟台）公司，研发了一种靶向c-Met的ADC药物，RC108，在中国临床一期后，今天又在美国被FDA获批人体临床试验。

读到这里，腺泡肉瘤和c-Met高表达肿瘤的病友，不禁要问：在哪家医院，哪个医生负责？

根据中国药物临床试验登记与信息公开平台，登记号是CTR20202395，药物名称，暂时是代号RC108。

以中国医科院肿瘤医院石远凯教授等，北京湖南吉林和浙江等多家医院的研究者参与临床研究。详见下表。

此项临床，针对c-Met蛋白阳性表达的实体瘤患者，而ASPS，普遍具有此项高表达，因此，腺泡肉瘤极可能是潜在的受益对象。