重磅！阿尔茨海默病新药刚刚获FDA批准

▎药明康德内容团队编辑

就在刚刚，FDA加速批准由卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合开发的Leqembi（lecanemab）用以治疗阿尔茨海默病（AD）！Leqembi是近年来靶向β淀粉样蛋白的第二款创新阿尔茨海默病疗法，本次获批也代表在阿尔茨海默病治疗领域的又一项重要进展！

阿尔茨海默病是老年人中最常见的神经退行性疾病，而淀粉样蛋白沉积是患者大脑的标志性特征。靶向淀粉样蛋白是阿尔茨海默病新药开发的重要方向之一。Leqembi为一抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体，能与可溶性Aβ聚合体结合，并且促进它们的清除。它具有改变疾病病理，缓解疾病进展的潜力，FDA曾授予此疗法快速通道资格、优先审评资格、突破性疗法认定。

在一项双盲、安慰剂为对照组、平行组别的2b期临床试验中，研究人员们纳入了856名因AD或轻度AD导致轻度认知功能障碍（MCI）的患者，他们确认存在淀粉样蛋白病理。试验结果显示，接受Leqembi治疗患者的淀粉样蛋白呈现剂量与时间相关下降。接受获批剂量（每两周10 mg/kg）Leqembi的患者自基线至第79周，大脑中淀粉样蛋白水平出现统计上的显著降低，相较之下，安慰剂组患者的淀粉样蛋白水平则维持不变。

▲Lecanemab显著降低大脑中的淀粉样蛋白沉积（图片来源：参考资料[2]）

在2022年年底召开的阿尔茨海默病临床试验大会上，卫材和渤健公布Leqembi的3期临床试验数据。与安慰剂相比，Leqembi在18个月后将评估患者认知和日常功能的综合评分CDR-SB的增加速度降低27%（CDR-SB评分越高意味着患者临床功能越低），并在18个月里将淀粉样蛋白沉积水平降低约70%。在接受治疗6个月后，Leqembi组与安慰剂组的CDR-SB评分就出现统计显著的差别，并且在治疗过程中差别持续扩大。这一结果代表着靶向淀粉样蛋白的阿尔茨海默病疗法在3期临床试验中的重要突破。FDA预计不久后会收到此一完整数据的递交。

“阿尔茨海默病造成患者在日常生活中严重失能，并对他们的家人产生巨大的影响，” FDA药物评估和研究中心（CDER）神经科学主任Billy Dunn博士说道，“这项治疗选项是靶向且影响阿尔茨海默病潜在病理机制与疾病进展的最新疗法，并非仅仅治疗疾病症状。”

---