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鉴于我们与 FDA 的成功的 IND 前会议以及我们正在进行的开发工作，包括 GMP 制造，我们相信我们将成为第一家拥有疾病修饰疗法的iPS干细胞公司，将这两种药物推进到人体临床试验中，目前所有的药物主要是仅提供症状缓解 2月27日FDA对外宣布，FDA 授予 IPS HEART 孤儿药指定 GIVI-MPC 用于治疗杜氏肌营养不良症。 点击↓ ↓ ↓分享行业最新咨询 肌肉营养不良症有 20 多种类型，杜氏肌营养不良症是其中的一种。 所有肌肉营养不良症均由基因缺陷导致。因为肌肉细胞分裂并逐渐丧失，由此造成渐进性肌无力。 杜氏肌营养不良症类型只会影响男孩。据悉，这种基因中的问题会导致肌肉纤维中的一种称为抗肌萎缩蛋白的重要蛋白产生缺陷。 此类疾病是以Duchenne de Boulogne 医生的名字命名的。是最早研究肌肉营养不良症的人士之一。我国每年约有400-500例DMD患儿出生，累计约7万人确诊为DMD，是世界上该病患者人数最多的国家之一。 IPS HEART公司的 GIVI-MPC 已被 FDA 授予孤儿药称号，GIVI-MPC 是一种一流的干细胞疗法，可产生具有100% 全长抗肌萎缩蛋白的新骨骼肌，用于治疗患者与杜氏肌营养不良症（DMD）。 FDA 已授予 GIVI-MPC 孤儿药称号（ODD），这是一种一流的 iPS 干细胞疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症患者。 目前对 DMD 的治疗具有有限的治疗潜力，因为不幸的是，没有一种可以产生任何新的骨骼肌或可以提供 100% 全长的人抗肌萎缩蛋白。 GIVI-MPC 已成功地在 mdx 小鼠和营养不良猪中创造出具有 100% 全长人抗肌萎缩蛋白的新人类骨骼肌。 虽然新的 DMD 基因治疗方法有很多希望，但不幸的是，迄今为止还没有逆转潜在的疾病，因为基因治疗只能传递一小部分抗肌萎缩蛋白基因 (~30%)，并且不能产生任何新的骨骼肌. iPS HEART 成立于 2014 年，围绕心脏和罕见肌肉疾病，有望成为第一家将其一流的疾病修饰疗法推进到人体临床试验的 iPS 干细胞公司。 “鉴于我们与 FDA 的成功的 IND 前会议以及我们正在进行的开发工作，包括 GMP 制造，我们相信我们将成为第一家拥有疾病修饰疗法的 IPS 干细胞公司，将这两种药物推进到人体临床试验中，目前所有的药物主要是仅提供症状缓解，”IPS HEART 首席执行官 Rauf Ashraf 说。虽然心脏病发作每年造成的死亡人数仍高于所有形式癌症的总和，但 IPS HEART 的第一个候选药物 ISX9-CPC 凭借其获得专利的人类 IPS 干细胞平台，在心脏病发作后 90 天创造了具有新功能的人类心肌的显着新心脏再生。 关于 FDA 孤儿药认定 孤儿药指定为研究药物提供各种开发利益，包括获得上市许可后的七年独占权。 关于杜氏肌营养不良症 杜氏肌营养不良症是一种罕见的致命性神经肌肉遗传病，患者通常在 20 多岁时死于这种疾病。杜氏肌营养不良，常发生于孩童时期，在在起初的时候常常不被家长们重视，认为只是普通的疲乏无力，过几天就好了，这一认知往往是导致病情加重的重要因素，因为早起没有及时治疗，往往错过了最好的时机，随着病情的恶化，最后可能导致孩子走不了路甚至瘫痪的发生。 关于 IPS HEART/GIVI-MPC GIVI-MPC 是 IPS HEART 的第二个候选药物，它使用小分子 Givinostat 将人类 iPSC 重新编程为新的骨骼肌组织，同时还提供 100% 全长人类抗肌萎缩蛋白，用于治疗杜氏肌营养不良症。 往期回顾，点击链接，更多分享： 间充质干细胞外泌体的临床应用系列： MSCs-Exo系列一 | 间充质干细胞外泌体在免疫调节中的作用（点击链接） MSCs-Exo系列二 | 间充质干细胞外泌体在皮肤再生中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列三 | 间充质干细胞外泌体在神经损伤中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列四 | 间充质干细胞外泌体在肝损伤中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列五 | 间充质干细胞外泌体在肾损伤中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列六 | 间充质干细胞外泌体在脑卒中中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列七 | 间充质干细胞外泌体在糖尿病中的应用（点击链接） NK细胞在肿瘤免疫治疗中的应用系列： 免疫治疗系列一 | NK细胞在白血病治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列二 | NK细胞在肝癌治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列三 | NK细胞在肺癌治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列四 | NK细胞在结肠癌治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列五 | NK细胞在乳腺癌治疗中的应用（点击链接） 间充质干细胞在整形美容领域的应用系列： 整形美容系列一 | 间充质干细胞促进皮肤抗衰老（点击链接） 整形美容系列三 | 间充质干细胞促进组织再生（点击链接） 整形美容系列五 | 间充质干细胞治疗皮肤纤维化疾病（点击链接） 脐带间充质干细胞临床应用系列 外泌体在皮肤美学中的应用系列： 皮肤科系列一 | 外泌体在皮肤色斑、雀斑、老年斑和黄褐斑调节中的应用 干细胞及衍生物在皮肤抗衰中的应用系列： 皮肤抗衰系列一 | 诱导多能干细胞在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列二 | 间充质干细胞在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列四 | 条件培养基在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列五 | 细胞外囊泡在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列六 | 富血小板血浆（PRP）在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列七 | 细胞外基质在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） CIK细胞的临床疗效系列： CIK系列一 | CIK细胞对肺癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列二 | CIK细胞对结直肠癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列三 | CIK细胞对乳腺癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列四 | CIK细胞对胃癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列五 | CIK细胞对胰腺癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列六 | CIK细胞对肝癌患者的临床疗效（点击链接） 名人名病系列： 说明：本文案例均摘录于文献或媒体，仅用于科普相关知识，不作为医疗建议 |
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