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使用间充质干细胞（MSC)移植到椎管内可以显着延长肌萎缩侧索硬化症(ALS) 患者的生存期，与根据其临床特征预期的生存期相比，这是一项新的研究对 2000 年代初期试验的分析发现。 试验数据显示 4 例患者存活，其中 1 例存活超过 20 年。
在测试此类干细胞移植的两项 1 期临床试验中，患者在不需要永久通气支持的情况下存活的中位时间约为118 个月，即近 10 年，比预测的大约 70 个月的生存时间长约 4 年。 新的研究发现的 f 名患者（约 20% 的参与者）还活着，包括一名预计存活 91 个月（约 7.5 年）的患者在 303 个月时还活着，无需呼吸或饲管。也就是说，患者在20多年后还活着。 “目前的研究首次对 ALS 患者中枢神经系统 [大脑和脊髓] 中 MSC 局灶性移植对生存的影响进行了非常长期的分析，表明 MSC 移植可能会减缓 ALS 进展并提高生存率，”研究人员写道。 该研究Effect of mesenchymal stromal cell transplantation on long-term survival in amyotrophic lateral sclerosis（间充质干细胞移植对肌萎缩侧索硬化症长期生存的影响）近期发表在 Cytotherapy上。
涉及这些干细胞移植的原始试验于 2002 年和 2006 年开始进行 ALS 是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是运动神经元（控制自主运动的神经细胞）的逐渐丧失。迄今为止尚无治愈方法，并且几乎没有有效的治疗方法可以减缓疾病进展。 MSC，也称为间充质干细胞，是一种干细胞，可以产生多种结缔组织细胞，例如脂肪细胞和血管细胞。 这些细胞还可以产生一系列调节免疫反应并具有组织保护和再生特性的信号分子。因此，它们的使用被认为是治疗 ALS 的潜在有希望的方法。 将 MSCs 移植到椎管内的安全性和可行性已经在 ALS 临床试验中得到证实。但很少有研究报告这些细胞对患者的长期影响。 为了解决这个问题并最终支持 2/3 期试验，意大利的研究人员在 2000 年代初期进行的临床试验中检查了接受 MSC 治疗的 ALS 患者的长期结果。具体而言，此处审查的两项 1 期临床试验由该团队于2002 年和2006 年进行。 在这些研究中有 19 名患者接受了治疗，其中 9 名参与了第一项试验，10 名参与了第二项试验。 对于每位患者，该团队使用欧洲治愈肌萎缩侧索硬化网络 (ENCALS) 模型计算了存活率，定义为永久性无创通气、呼吸管或死亡的时间。 该工具根据某些临床特征预测生存期，包括发病年龄、肺功能、诊断延迟、疾病进展速度以及某些 ALS 相关突变的存在。 然后将基于该模型的每位患者的预期生存时间与个体的实际生存时间进行比较。 结果显示，与基于患者临床特征的预期相比，MSC 治疗显着延长了患者的生命。虽然 ENCALS 模型估计的中位生存期为 70.8 个月，但患者实际上平均存活了 118.8 个月，比估计的多了四年。 在总共 19 名患者中，13 名 (68%) 的生存时间比预期的要长。一名患者被归类为生存期较短并过渡到中等水平，三名患者处于中等水平并最终获得了长期到非常长的生存期。其他九个被归类为非常长的生存时间，但最终仍然比预期多活了几个月。 生存期的延长在一组疾病进展缓慢的患者中尤为明显，其中 80% 的患者寿命比预期长。在快速进展的患者中，只有 55% 的生存期比估计的长；其他 45% 的人活得比预期的少。 在分析时，有 4 名患者还活着，包括一名在治疗后 35 个月（近三年）开始无创通气的患者和一名在不需要通气支持的情况下仍然活着的患者。另外两名患者需要进行气管切开术，一种通过颈部的孔安装管子以帮助呼吸的手术。 研究人员写道，这些结果共同表明，干细胞移植与 MSCs 有可能减缓疾病进展并提高 ALS 患者的生存率，从而“为规划 ALS 中的下一代有效性 MSCs 临床试验提供新见解”。 该团队指出，干细胞移植在 ALS 中的作用仍需要进一步了解。但研究人员假设“观察到的临床效果可能主要基于改变运动神经元外环境，例如通过释放营养因子和调节神经炎症。” |
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