 由于结节病临床表现的多变性，其治疗在临床上具有巨大的挑战。是否（如果是，何时）治疗结节病患者取决于两个主要因素：器官衰竭或死亡的风险和患者生活质量受损的程度。决策很复杂，无法标准化。 在大多数结节病患者中，这种疾病会自行消退，不需要系统治疗，Ⅰ期肺结节病的自发缓解率为55%~90%，Ⅱ期肺结节病的自发缓解率为40%~70%，Ⅲ期肺结节病的自发缓解率为10%~20%，Ⅳ肺结节病不能自发缓解。 故而结节病的治疗需要根据临床表现、受累部位及其严重程度、患者治疗意愿以及基础疾病，制定个体化治疗方案，以改善临床症状、降低器官功能受损、提高生活质量、延长生存期、减少复发。 因为糖皮质激素的疗效和易用性（低成本和口服），结节病专家一致同意支持糖皮质激素作为结节病的主要治疗方法，需要系统性激素治疗时： ①有明显的呼吸系统症状，如咳嗽、呼吸困难、胸痛等和（或）明显的全身症状，如乏力、发热、体重下降等； ②肺功能进行性恶化； ③肺内阴影进行性加重； ④有肺外重要脏器的受累，如心脏、神经系统、眼部、肝脏等。 对于肺结节病，通常起始剂量为泼尼松（或相当剂量的其他激素）0.5mg·kg-1·d-1或20~40mg/d；2~4周后逐渐减量，5~10mg/d维持，总疗程6~24个月。 激素应用期间，对于无高钙血症的患者，可以加用双磷酸盐和钙剂，以减少激素所导致的骨质疏松。吸入激素的治疗可以减轻咳嗽、气短等呼吸系统症状，尤其适用于气管镜下表现为支气管黏膜多发结节，且不需要给予全身激素治疗的胸内结节病患者。 然而，糖皮质激素与严重不良反应的剂量依赖性风险有关，这些不良反应往往会随着长期使用而累积。用于二线治疗的常用药物包括甲氨蝶呤（最常研究和处方的药物）、硫唑嘌呤、来氟米特和霉酚酸酯。这类药物中的一种替代品是抗疟药羟氯喹，它已被证明对皮肤病、高钙血症和一些神经结节病病例特别有用。 免疫抑制剂治疗： 激素治疗不能控制疾病进展、激素减量后复发或不能耐受激素治疗。 一般建议选择甲氨蝶呤，10~15mg/周；若不能耐受可选择硫唑嘌呤、来氟米特及霉酚酸酯等。 如果单独使用或与糖皮质激素联合使用的非糖皮质激素类抗结节病药物有不良反应或无效，或者如果疾病严重且进行性，可以考虑使用生物制剂或高级免疫调节剂进行三线治疗。英夫利昔单抗和阿达木单抗（均为TNF-α抑制剂）是有效的选择。 结节病治疗的副作用因患者而异，治疗的效果也有很大差异，因此，目前没有一种适用于所有患者的简单治疗。治疗的持续时间取决于个体的表型。一小部分结节病患者需要长期治疗，以防止进行性器官损伤。 结节病相关的肺动脉高压、慢性神经性疼痛或自主神经功能障碍通常对免疫抑制治疗反应不佳，并可能受益于替代治疗（如抗抑郁药或饮食措施）来缓解症状。 肺移植是终末期肺结节病可以考虑的唯一有效的治疗方法。结节病的移植是有效的，5年时肺移植后患者的存活率约70%，该存活率与具有其他肺移植适应症的患者（5年后为50%至60%）的存活率相似。与生存率下降相关的主要因素是年龄较大和术前广泛的肺纤维化。 结节病的治疗需个体化，根据患者不同的表型进行选择，治疗后患者需要定期随访观察疗效和不良反应，如有不良反应或无效，及时更换治疗方案。
胡洋 上海市肺科医院 呼吸与危重症医学科 副主任医师 简介：中国康复学会呼吸病分会科普协作组委员，中国医师协会抗疫科普战之队专家组成员，头条防疫专家团专家，字节跳动专家顾问团成员。 |
|
|
