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梗阻性肥厚型心肌病由肌小节功能障碍引起，导致心肌增厚，从而阻碍或减少从心脏到身体其他部位的血流。症状严重且存在动态左心室流出道(LVOT)梯度的患者可能符合接受室室间隔减容治疗(SRT)，以减少室间隔壁厚度，缓解梗阻。 SRT是一种侵入性手术或基于导管的手术。SRT适用指南包括50mmHg或更高的左室流出道(LVOT)梯度，以及纽约心脏协会(NYHA)3-4级或2级伴有劳力性晕厥或近晕厥。 
据百时美施贵宝发布新闻稿称，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Camzyos(mavacamten)在梗阻性肥厚型心肌病中的补充新药申请，在标签中纳入了来自3期VALOR HCM试验(NCT04349072)的数据，以减少患者对SRT的需求。 VALOR-HCM是第二个3期试验，在该试验中，CAMZYOS显示出梗阻性肥厚型心肌病症状的显著改善。 其标签现在包含的信息表明，使用CAMZYOS治疗可以显著减少符合在16周时接受SRT的症状性梗阻性肥厚型心肌病患者数量，并减少在16周或之前决定进行SRT的患者数量。 Camzyos是一种变构和可逆的心肌肌球蛋白抑制剂，可减少动态LVOT阻塞并改善心脏充盈压。此前，基于3期EXPLORER-HCM试验的结果，Camzyos于一年前在美国获得批准，用于治疗患有NYHA II-III级梗阻性肥厚型心肌病的成年人，以改善功能能力和症状。 然而，值得注意的是，美国关于CAMZYOS的处方信息带有关于心力衰竭风险的黑框警告。CAMZYOS可降低左心室射血分数(LVEF),并可因收缩功能障碍导致心力衰竭。在使用CAMZYOS治疗之前和期间，需要对LVEF进行超声心动图评估。不建议LVEF小于55%的患者开始服用CAMZYOS。由于增加了心力衰竭的风险，CAMZYOS禁止与某些细胞色素P450抑制剂或诱导剂联用。  最新的批准基于随机、双盲、安慰剂对照的3期VALOR-HCM试验。在该试验中，112名患者以1:1的比例随机分配接受了CAMZYOS或安慰剂治疗，为期16周。 该研究主要终点是由决定在第16周之前或第16周时继续接受SRT，或者在第16周时仍符合SRT指南要求的患者比例构成的复合终点。 经分析，试验结果显示，在被随机分配到CAMZYOS组的患者中，82%达到了主要终点。 相比之下，18%接受CAMZYOS的患者和77%接受安慰剂的患者决定在第16周之前或在第16周时继续接受SRT，或者在第16周时符合SRT的条件。 次要终点分析提示，从起始至第16周，使用CAMZYOS与运动后左心室流出道平均梯度、NYHA心功能分级改善的比例，以及KCCQ-23 CSS评分的变化相关。 参考来源：'U.S. Food and Drug Administration Approves Addition of Positive Data from Phase 3 VALOR-HCM Study to CAMZYOS® (mavacamten) Label’，新闻发布。Bristol Myers Squibb；2023年06月15日发布。 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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