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根据美国糖尿病协会的数据，美国有近190万人患有1型糖尿病。这种疾病需要终生护理，包括定期给予胰岛素，可以是每天多次注射，也可以是使用胰岛素泵持续输注。然而，一些患者难以控制每天所需的胰岛素量，因此给药变得困难。这些患者也可能发展为无症状低血糖，患者无法察觉自己的血糖正在下降，并且可能没有机会自行治疗。 
据美国食品和药物管理局(FDA)公布，其已批准CellTrans公司的Lantidra(donislecel-jujn)用于治疗成人1型糖尿病，这些患者尽管进行了强化糖尿病管理和教育，但仍因严重低血糖反复发作而无法达到HbA1c目标。治疗应与免疫抑制联合使用。 这种新型细胞疗法由已故的供体胰腺细胞制成，是一种同种异体（供体）胰岛细胞疗法，并以单次输注的方式注入患者的肝门静脉。根据新闻稿，该疗法的作用机制被认为是通过输入的胰岛β细胞分泌胰岛素，这可能会在患者体内产生足够的胰岛素，使患者不再需要胰岛素治疗。根据对初始剂量的应答，可能需要额外输注胰岛细胞。 该批准是基于两项前瞻性、非盲、单组研究的数据，这些研究在30例无症状低血糖的成人1型糖尿病患者中评估了donislecel的疗效和安全性。患者接受了至少1次和最多3次donislecel输注。25例患者实现了胰岛素摆脱，其中胰岛素摆脱<1年者4例，1~5年者12例，>5年者9例。 根据输注次数和随访时间的长短，donislecel的安全性因每位患者而异。最常见的不良反应是恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。据报告，90%的患者至少有1次因输注操作（肝撕裂伤/血肿、腹内出血、门静脉压力升高）或免疫抑制（感染、恶性肿瘤）引起的严重不良反应。Lantidra在肝病或肾功能衰竭患者或接受肾移植患者中的安全性和有效性尚未确定。 “严重低血糖是一种危险的情况，可能导致意识丧失或癫痫发作而受伤，”FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks医学博士说。“该批准是有史以来第一个治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为患有1型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了一种额外的治疗选择，以帮助实现目标血糖水平。” 虽然这些疗效结果显著，但该手术存在安全问题，其中涉及向肝门静脉输注，以及需要服用免疫抑制药物来阻止捐赠的细胞被排斥。FDA指出，“大多数”接受Lantidra治疗的患者都经历了至少一种严重的不良事件，在某些情况下，不得不停用免疫抑制剂，导致移植的β细胞丧失。 根据处方信息，没有证据支持在胰岛素治疗后糖尿病得到良好控制的患者，或无症状低血糖但能够通过强化糖尿病管理预防当前重复的严重低血糖事件的患者中使用Lantidra。在评估与输注手术和使用长期免疫抑制相关的风险时应考虑这一点。 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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