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生长激素缺乏症是一种罕见的疾病，其主要特征是垂体分泌的生长激素不足，大约在每4000到10000万名儿童中就会出现1例患者。这种疾病发病机制尚不明确，目前认为可能是基因突变导致患者脑垂体分泌的促生长激素水平不足，因此儿童的身高可能会受到影响，青春期可能出现推迟，严重者甚至会出现性发育障碍和代谢紊乱。  | 图源网络，如有侵权请联系作者删除 过去治疗生长激素缺乏症的主要疗法是每天注射生长激素，但是由于每天注射生长激素的不便利性，使得很多患者难以坚持。2023年6月28日，美国FDA批准Ngenla上市，用于治疗3岁及以上因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者。Ngenla作为每周一次给药的注射剂，为患者提供了更便利的治疗方法。 Ngenla （somatrogon-ghla）是一种人体生长激素，在机体发育过程中起着重要作用，该药通过替代体内生长激素来发挥作用。该药是用一种能按照患者需求进行滴定的设备进行皮下注射的。其对人体的影响比生长激素更为持久，因此该药可以按周注射而不是每天都需注射。  | Ngenla 在疗效方面，一项多中心、随机、开放标签、活性对照的3期研究证明了Ngenla（somatrogon-ghla）的安全性和有效性。该研究招募了224名未经治疗的青春期前生长激素缺乏症患儿，按照1:1的比例随机分为两组：每周一次Ngenla（somatrogon-ghla）组，和每天一次生长激素（somatropin）组。该试验的主要结局指标为第12个月时的年化身高速率。该试验结果表明： 在主要终点年化身高速率方面，Ngenla（somatrogon-ghla）治疗并不劣于生长激素（somatropin）。在接受治疗的第12个月时，Ngenla组的年身高增长速度为10.10厘米/年，生长激素（somatropin）组为9.78厘米/年，这表明Ngenla的疗效与somatropin相当，甚至略优于生长激素（somatropin）。 在安全性方面，两组治疗均有良好的耐受性。有报道称，接受Ngenla治疗的患者报告的不良反应（发生率≥5%）为注射部位反应、鼻咽炎、头痛、发热、贫血、咳嗽、呕吐、甲状腺功能减退、腹痛、皮疹和口咽疼痛。  | 图源网络，如有侵权请联系作者删除 每个孩子都应该有机会健康成长，实现自己的潜力，而Ngenla的问世，正是为了实现这个美好愿景。通过提供一种安全有效的治疗选择，Ngenla为生长激素缺乏症患儿带来了新的希望。相信在Ngenla的帮助下，这些孩子们将能够追逐自己的梦想，展现自己的才华。让我们携手努力，为每个孩子创造一个充满希望和机会的未来。 |参考资料 注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其他问题，请与作者留言联系，我们将在第一时间删除内容。 |
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