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原发性胆汁性胆管炎(PBC)又称原发性胆汁性肝硬化，是一种严重的慢性肝病。 患者由于肝内小胆管的慢性损伤，导致胆管狭窄，胆汁排出不畅，肝脏清除体内毒素的能力下降，最终引发肝硬化和肝功能衰竭。 
目前PBC首选一线药物为熊去氧胆酸。然而，大约有50%的PBC患者对现有疗法反应不良或者无法耐受疗法的毒副作用。这一领域仍然存在很大的未满足医疗需求。 》》 Elafibranor 近日，在研疗法Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎III期临床研究(ELATIVE)取得积极结果。 Elafibranor是一种PPARα和PPARδ的双重激动剂，这两种核受体介导多种生理过程，包括脂肪代谢，葡萄糖代谢平衡和炎症等。 ELATIVE是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估Elafibranor在熊去氧胆酸(UDCA)应答不佳的PBC患者中的疗效与安全性。 试验共招募了161名患者，主要终点为治疗52周时，实现胆汁淤积缓解的患者比例。 胆汁淤积缓解定义为碱性磷酸酶(ALP)<1.67×正常值上限(ULN)，ALP降低≥15%，总胆红素(TB)≤ULN。 ALP和胆红素是疾病进展的重要预测因素，两者水平降低可提示胆汁淤积性损伤减轻，肝功能改善。 结果显示： 1、Elafibranor治疗组中，51%的患者实现了胆汁淤积缓解，而安慰剂组为4%。 2、Elafibranor组还达到一个次要终点，第52周时ALP正常化也出现具有统计学意义的改善。 3、安全性方面，elafbranor的耐受性良好，与先前报道的研究一致。 好医友医疗网肝病专家Paul Pockros博士介绍： “新疗法与其它PPAR受体激动剂的区别在于它不会激活PPARγ受体，因而不会引起与PPARγ受体激活相关的毒副作用，如体重上升、浮肿、液体潴留等。 期待这款创新疗法早日上市，为众多PBC患者带来治疗新选择。” 参考来源： https://www./general/biotech/23/06/33078339/ipsen-genfits-elafibranor-shows-promise-in-primary-biliary-cholangitis-patients haoeyou.com.cn/xiaohuaxitongjibing/20230815/7399.html 「文中图片来源Pixabay，均已获版权方授权」 |
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