FDA接受mavorixafor新药申请

liuherotao007 2023-09-07 发布于甘肃

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时间：

2023年9月5日。

事件：

X4 Pharmaceuticals宣布向FDA提交了一项新药申请(NDA)，以批准每日一次口服mavorixafor，用于治疗12岁及以上的WHIM综合征患者。此次NDA得到了全球关键的WHIM 3期临床试验结果的支持。

结果：

FDA需要60天的时间来确定NDA是否足够完整，然后才接受其申请。X4 Pharmaceuticals已要求对该申请进行优先审查，如果获得批准，将提供自申请受理之日起6个月的目标FDA审查期。

背景

2019年12月30日，X4 Pharmaceuticals启动Mavorixafor联合伊布替尼治疗Waldenström巨球蛋白血症(WM)的1b期临床试验。

2019年，和誉医药与X4 Pharmaceutics就mavorixafor在大中华区的开发与商业化达成独家合作协议，获得mavorixafor在大中华地区肿瘤等适应症的商业化权益，并将主导其大中华地区多个肿瘤适应症的临床与商业开发。

mavorixafor已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定（2020年）和罕见儿科认定，并在美国（2018年）和欧盟（2019年）获得孤儿药认定。

WHIM 3期临床

每日一次口服mavorixafor治疗。试验达到了主要终点和关键次要终点，总体耐受性良好，没有治疗相关的严重不良事件报告，也没有因安全事件而停药。与安慰剂相比，mavorixafor治疗导致试验参与者感染的发生率、严重程度和持续时间降低。具体WHIM 3期数据在临床免疫学学会和欧洲血液学协会年会上以口头报告的形式发表。

WHIM综合征

一种罕见的遗传性联合免疫缺陷疾病，由CXCR4/CXCL12通路过度信号传导导致骨髓白细胞动员和运输减少引起。四种常见临床表现而命名:疣、低γ球蛋白血症、感染和骨髓增生症。患者血液中中性粒细胞和淋巴细胞水平非常低，经常出现复发性感染，并伴有肺部疾病的高风险，潜在的人乳头瘤病毒(HPV)感染引起的难治性疣，由于免疫球蛋白水平低，抗体产生有限，并且患某些类型癌症的风险增加。