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FDA已接受赛诺菲的药物Altuviiio用于治疗12岁及以下严重A型血友病患者的出血的补充生物制剂许可申请(sBLA)，该申请纳入了XTEND-Kids第三阶段研究的最终结果。预计将于2024年5月10日做出审批决定。 A型血友病会损害人的血液正常凝固的能力，导致过度自发出血。这可能导致关节损伤和慢性疼痛，从而对生活质量产生不利影响。患者通常在年轻时就被诊断出患有血友病，其严重程度是根据凝血因子活性水平来衡量的。 Altuviiio是一种不依赖冯·维勒布兰德因子的重组DNA衍生因子VIII浓缩物，是第一种通过每周一次给药提供出血保护的因子VIII替代疗法。目前获批适用于患有A型血友病（先天性因子VIII缺乏症）的成人和儿童： ·常规预防以减少出血事件的频率； ·按需治疗和控制出血事件； ·以及围术期出血的处理。 其批准在很大程度上基于一项名为XTEND-1(NCT04161495)的3期试验的数据，该试验在12岁及以上的严重A型血友病患者中评估了Altuviiio。结果显示，大多数接受每周一次Altuviiio预防或预防性治疗的患者在一年内没有出血。 大多数因子VIII疗法的半衰期都受到冯·维勒布兰德因子上限的限制，但Altuviiio已被证明可以突破这一障碍。与标准因子VIII药物相比，Altuviiio的半衰期延长了3至4倍。每周使用该药物的儿童在大约3天内达到正常范围内或接近正常范围的活动水平。 最终试验数据显示治疗对A型血友病患儿有效此次申请得到了XTEND-Kids研究(NCT04759131)中期数据的支持，该研究中74名之前接受过治疗的年龄小于12岁的严重A型血友病患者接受Altuviiio 50IU/kg静脉注射，每周一次，持续52周。该试验的主要终点是产生抑制物（针对因子VIII的中和抗体）。 关键儿科研究的最终结果显示，未检测到因子VIII抑制剂的形成（0%[95%CI，0-4.9]）。中位和平均年化出血率分别为0.00（四分位距：0.00-1.02）和0.89（95%CI，0.56-1.42）。此外，64%的患者零出血事件，82%的患者零关节出血，88%的患者零自发出血。 最常见的治疗相关不良事件是SARS-CoV-2检测呈阳性、上呼吸道感染和发热。没有报告严重的过敏反应、过敏性反应或栓子或血栓事件。Altuviiio的安全性与XTEND-1试验(NCT04161495)中观察到的相似。 赛诺菲的新申请要求FDA将这项研究的最终结果纳入该疗法的标签中。 参考来源： [1]'Altuviiio® supplemental biologics license application based on positive final results from phase 3 XTEND-Kids study accepted by FDA’，新闻发布。Sanofi；2023年9月12日发布。 [2]'Altuviiio™ late-breaking data at ISTH demonstrates highly effective bleed protection in children with severe hemophilia A with once-weekly dosing. News release’，新闻发布。Sanofi；2023年6月25日发布。2023年9月12日访问。 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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