【新药资讯】莫洛替尼是什么药？

真性红细胞增多症属于骨髓异常增生性血液疾病，在临床上，虽然真性红细胞增多症病程较为缓慢，但如果治疗效果不佳，还是有一定的风险出现真红转归为骨髓纤维化的情况，一旦发现疾病转归，意味着患者的预后变差，生存时间缩短。

莫洛替尼（Momelotinib）是一种潜在的针对JAK1、JAK2和ALK2的新药。莫洛替尼可抑制ACVR1，ACVR1是一种位于肝细胞表面的蛋白，与铁调素的控制有关。目前，FDA已经批准创新JAK抑制剂投入治疗。

莫洛替尼的适用人群为中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后）成人贫血患者，这意味着无论是原发性骨髓纤维化患者还是疾病转归导致的骨髓纤维化患者都多一个可选择的治疗方案。

莫洛替尼是首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，减缓该疾病的关键症状，即贫血和脾脏肿大等。因此真红后期（髓枯贫血期）以及骨髓纤维化时期，使用莫洛替尼或可以改善输血依赖。

新药的出现对于患者来说是个好消息，不如继续期待一下，看临床实际治疗效果以及安全性如何。当然，目前尚未发生疾病转归的真红患者一定要积极配合治疗，尽可能阻止病情继续发展。