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随着医学的发展，各种新药物和治疗方法不断涌现，使得恶性肿瘤的治疗不断改善。一般药物在获得批准上市之前需要通过多个严格的审批程序，而重要的研究结果通常会首先在国际期刊上发表。然而，很多患者发现这些文章难以理解，感觉其中的信息很有用，但却读不懂文章中到底说了什么，这该怎么办呢？借科普日的机会，我们就好好聊聊癌症科普文章的各个要点，看完这篇文章后，你也可以轻松看懂癌症的科普文了！ 人划 药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究进行回答。临床试验是指在人体进行的研究，用于回答与研究药物预防、治疗或诊断疾病相关的特定问题。按研发阶段分类，将临床试验分为Ⅰ期临床试验、Ⅱ期临床试验、Ⅲ期临床试验和Ⅳ期临床试验。 
是新药首次用于人体的临床试验，就是将新药适用于少数健康受试者或无其他治疗选择的晚期癌症患者。人数不超过100人。这期的试验目的是对新药有个初步的了解，包括药物是怎么进入到身体里又是怎么排出来的，有什么不良反应等等。一期试验的药物剂量是从低剂量开始逐步上升到高剂量，一般分6-7个剂量组，这种剂量递增试验又称为“爬坡试验”。每个剂量的爬升都要确保受试者安全，这期间还要观察药物在体内的浓度、吸收和排泄时间。一期试验是探索性的，每一步都十分谨慎。在前面I期临床试验里获得了重要的数据后，就可以再扩大一些人数开展II期试验了。本期试验由患者来参加，每位受试者都要经过严格的筛选，只有符合标准才能进入试验。人数大概在100例/对以上。目的是看新治疗方法是否适用于特定类型的癌症或疾病。如果效果不好，就会终止研发。这样被早期终止的新药还是很多的。在前面有疗效和安全用药数据的基础上，制药企业和临床医生才能开展大型的临床试验，用更大的人群了解新药的疗效和安全性。人数一般300人以上，有的超过1000人。目的是将新治疗与癌症或疾病的标准或最佳治疗方法进行比较。如果治疗效果令人满意，而且还比较安全，那么这个结果就可以用它来向药政管理当局申请新药上市批准。在新药获准上市后进行的进一步临床试验。这期试验是用更大数量的人群进行安全性的观察。使用的人群基本是平时在医院里看病的病人，不再进行严格的挑选。人数在2000例以上。目的是新治疗方法获得药监局批准后监测其长期效果和益处。这类试验的开展有助于发现新药罕见的副反应，也许还能发现这个新药的其它疗效。按试验对照设置分类，将临床试验分为单臂、双臂、三臂临床试验。单臂临床试验(single arm trial，SAT)是指设计为开放，不设立平行对照组的一种临床试验；它一般采用的是外部对照。这种方式加速了临床试验的进程，显著缩短了药物的上市时间，使晚期恶性肿瘤患者可以更快地获得治疗药物。采用单臂试验支持药物上市的前提是对患者而言，获益明显大于单臂试验不确定性所带来的风险。双臂临床试验为两个组别，一组为病例组，一组为对照组，能更好地比较组别间的结果差异。三臂临床试验是除对照组外还设置了安慰剂组。目的是既能比较试验药物与安慰剂的绝对疗效，又能比较与阳性药的疗效与安全性的优势。看懂科普文章最大的难点就是各种关于疗效评估的英文缩写，我们经常看到的PFS、OS、ORR、DCR、Qol……这一大堆指标都代表什么？ 
总生存期OS指从随机分组开始至因任何原因引起死亡的时间(对于失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。抗肿瘤药物III期临床会选择总生存期作为首选终点。要明确药物能否给患者带来确切的临床获益, 要观察的除了是否提高患者总生存期，还有能否延长肿瘤复发时间，能否延缓肿瘤进展时间等。无病生存期DFS指从随机分组开始至出现肿瘤复发或由任何原因引起的死亡之间的时间。无进展生存期PFS指从随机分组开始至肿瘤出现客观进展或死亡的时间。疾病进展时间TTP定义为随机分组开始到肿瘤出现客观进展的时间。客观缓解率ORR指肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例,包含 (CR)和(PR)。ORR是直接衡量药物抗肿瘤活性的指标，常作为I期/II期的试验终点。缓解持续时间DOR指肿瘤第一次评估为CR或PR开始到第一次评估为PD或任何原因死亡之间的时间。治疗失败的时间TTF是一个复合的指标，指从随机化开始到任何原因导致治疗终止之间的时间（包括疾病进展、治疗毒性和死亡）。通常TTF不作为支持药物审批的终点。疾病控制时间DDC同样也不常作为支持药物审批的终点。它是指肿瘤第一次评估为CR、PR或SD开始到第一次评估为PD或任何原因死亡的时间。完全缓解(CR, complete response)所有靶病灶消失，无新病灶出现，且肿瘤标志物正常，至少维持4周。部分缓解(PR, partial response)靶病灶最大径之和减少≥30%，至少维持4周。疾病稳定(SD, stable disease)靶病灶最大径之和缩小未达PR，或增大未达PD。疾病进展（PD, progressive disease）靶病灶最大径之和至少增加≥20%，或出现新病灶。不良事件( AE ，Adverse Event)是指受试者接受试验用药品后出现的所有不良医学事件，可以表现为症状体征、疾病或者实验室检查异常，但不一定与试验用药品有因果关系。
严重不良事件(SAE, Serious Adverse Event)是指受试者接受试验用药品后出现死亡、危及生命、永久或者严重的残疾或者功能丧失、受试者需要住院治疗或者延长住院时间，以及先天性异常或者出生缺陷等不良医学事件。
1 级：轻度；无症状或轻微；仅为临床或诊断所见；无需治疗。2 级：中度；需要较小、局部或非侵入性治疗；与年龄相当的工具性日常生活活动受限。3 级：严重或者具重要医学意义但不会立即危及生命；导致住院或者延长住院时间；致残自理性日常生活活动受限。（对于4级和5级，是必须要报告SAE的；对于3级，如果同时有重要医学意义，则必须报告SAE）如果大家在阅读癌症科普文章时还有什么不明白的地方，欢迎大家在评论中指出！ 声明：本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 本文版权归找药宝典所有，任何个人或机构转载需获得找药宝典授权，在授权范围内使用，并标注来源“找药宝典”。
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