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上海生物医药领域有了新突破：就在去年底，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）开展全球首例遗传性耳聋儿童的基因治疗，患儿随访近10个月后，听力得到明确改善，已可进行日常对话。专家表示，这项基因治疗“药物”技术，开辟先天性耳聋治疗的新方向，将为全球先天性聋儿带来福音。 数据显示：全球先天性耳聋患者有2600万。我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素相关，严重损害儿童听觉、言语以及智力发育，但临床上尚无任何治疗药物。 随着生物医药技术革新与发展，基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力和最理想的策略之一。该方法能将正常的基因或有治疗作用的基因导入靶细胞内，补偿或纠正缺陷基因或异常，实现疾病治疗，从根本上改善听力，恢复的听力更接近自然声音状态。耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聋基因突变）是导致听神经病最常见的遗传原因，常会引起儿童重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来主任医师及耳聋基因治疗团队，在医院大力支持和耳鼻喉科研究院院长、耳鼻喉科主任李华伟教授带领下，联合哈佛大学医学院著名听觉医学专家陈正一教授等，历经多年多方努力，成功研发出我国首款治疗耳畸蛋白缺陷所致耳聋的基因治疗候选药物，并在全球率先启动临床试验。 治疗团队采用基因补偿方式，将基因治疗药物通过微创局部注射到患儿内耳，弥补缺陷耳畸蛋白，从而恢复或改善OTOF突变耳聋患儿的听觉和言语功能。目前，团队已按规范有序纳入多例患儿。临床试验结果表明：内耳基因治疗策略在耳聋患者中是安全和有效的。该研究为OTOF基因突变致聋患者提供了特异性基因治疗候选药物，也正是遗传性耳聋治疗领域的重要突破。团队还在术前评估、给药方式、术中监控、术后护理等方面建立了系统、成熟的临床治疗方案，为后续研究、临床应用提供强有力的支持与保障。 来自中国生物医药领域的成果，受到国际专家瞩目。包括该患儿在内的眼耳鼻喉科医院全球首批多例基因治疗临床试验，已被欧洲基因和细胞治疗学会年会（简称“ESGCT年会”）正式接收大会报告，并将在比利时布鲁塞尔举行的第30届ESGCT大会上向全球分享。 此次先天性耳聋基因治疗取得重大临床突破，也是院企合作、利用互补优势高效推进产学研转化的尝试。团队借力公司在药物开发上的经验，打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等通路，建立产学研发展新模式，开启耳聋基因治疗新时代。未来，眼耳鼻喉科医院还将进一步持续推进多种安全、有效的耳聋治疗药物的开发和临床转化，力求使更多耳聋患者重返有声世界。 另悉，舒易来主任医师的耳聋基因治疗成果《感音神经性耳聋基因治疗药物的研发》荣获“春昇杯”医学创新人才大赛一等奖。“春昇杯”医学创新人才大赛是在上海市委人才工作领导小组办公室指导下，由市卫生健康委联合市科委、市经济信息化委、市知识产权局、市药品监管局共同举办，旨在进一步发现培养医学创新人才，激发上海市医疗卫生机构科技成果转化动力，打造具有国际影响力的医学高地。 |
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