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干细胞就像是生命的种子，是一种可以自我更新和再生的多功能细胞。在一定条件下，可分化成多种功能细胞，具有修复各种组织功能和再生器官的能力，被医学界称为“万能细胞”。 目前，全球正在开展的干细胞治疗临床试验涉及上百种疾病，包括 糖尿病、帕金森、脊髓损伤、脑中风、渐冻症、老年痴呆症、骨关节炎、肝硬化、系统性红斑狼疮以及卵巢早衰 等等。
干细胞移植治疗方法的出现，为糖尿病的攻克找到了新的希望。干细胞具有自我更新、多向分化潜能和高度增殖特性，经诱导后能够分化为胰岛样细胞，并分泌胰岛素。除分化为胰岛样细胞，干细胞还可向损伤部位迁移，通过旁分泌机制（外泌体）调节局部微环境，从而促进组织再生。 2020年，在国家干细胞研究中心公开的一项临床试验中，对10例Ⅱ型糖尿病患者输注间充质干细胞，每隔1个月输注1次，连续3次，发现日胰岛素总量从63.7 U减少为34.7 U，空腹C肽水平从4.1 ng/mL上升至5.6 ng/mL，取得了良好的效果。且在整个治疗过程中均没有发生不良反应，这表明干细胞移植已成为干预Ⅱ型糖尿病的安全有效方式。
2021年10月18日，Vertex Pharmaceuticals宣布，其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法，在1/2期临床试验的首例Ⅰ型糖尿病患者（T1D）中获得积极数据。在接受单剂治疗后第90天时，患者恢复胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%。新闻稿指出，这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。 近年来干细胞的研究为神经修复和再生提供了一条新的途径，是帕金森等神经变性疾病治疗的有效方法之一。MSCs具有干细胞的特征，具有多向分化的潜质，在一定的诱导调节下可分化为神经干细胞和神经元，同时来源广泛、免疫原性低、无伦理限制、培养扩增简单，是治疗神经变性疾病的首选之一。
2010年10月至2011年4月来自国内某医院干细胞治疗中心19例患者，其中男8例，女11例，中位年龄64岁，所有患者均经过神经内科专科确诊为PD，患病时间平均为4.5 年，多数患者经过左旋多巴、美多巴等药物治疗或继续药物治疗，症状持续加重。 行腰穿鞘内注射了间充质干细胞 0.5×107个，治疗后多数患者的部分症状得到改善，尤其以肌张力增高引起的异常症状改善明显，敏感的患者治疗后即有肌肉僵硬减轻，从Webster评分也可以看出，其中强直、姿势、步态、震颤、面容改善较明显（P均<0.01）。 心血管疾病仍然是美国的主要死亡原因。在过去十年中，干细胞已成为慢性损伤组织的潜在治疗剂，MSC被广泛研究用于此类治疗。初步结果表明，在修复和生成心脏组织方面取得了可喜的成果。
一项双盲、安慰剂对照研究在53名MI后患者中使用了静脉内同种异体人MSC，两组之间的不良事件相似。动态心电图显示，在接受MSC输注的组中，室性心动过速发作次数减少，肺功能测试的一秒内用力呼气量有所改善。MSC组的整体症状评分和射血分数均有显着改善。在另一项研究中也看到了类似的结果，其中MSC注射导致缺血性心肌病患者的功能能力、生活质量和心室重构得到改善。 骨关节炎（Knee osteoarthritis, KOA）是一种严重影响患者生活质量的关节退行性疾病，患者可能会出现肿胀、弹响、积液等症状，如果不及时治疗，还会出现关节畸形、残废。
2022年7月，韩国首尔江东庆熙大学医院发表在《Stems Cells Translational Medcine》的5年随访研究证实，通过向关节内注射间充质干细胞可安全有效治疗膝关节骨性关节炎。研究结果发现，经过间充质干细胞治疗的膝骨关节炎患者在注射后6个月直至随访结束时，膝骨关节疼痛程度更轻且膝骨关节功能状态更好。 类风湿关节炎（rheumatoid arthritis，RA）是风湿免疫科最常见的疾病，同时也是致残率最高的疾病，发病机制复杂。近年来，随着组织细胞工程学和基因工程学的发展，利用干细胞治疗类风湿关节炎的研究已成为热点。
疾病缓解抗风湿药 (DMARDs) 加不含干细胞的培养基与DMARDs加脐带间充质干细胞 (UC-MSC) 静脉内给药的比较显示没有严重的副作用，TNF-α和IL的血清水平-6被观察到在第一次治疗后有所减少。根据美国风湿病学会的改善标准、28关节疾病活动评分和健康评估问卷，以干细胞为基础的治疗导致疾病显着缓解，而对照组没有显示出这种益处。 系统性红斑狼疮（SLE）是自身免疫性炎症性结缔组织病，多发于20-40岁的女性，临床症状为皮肤出现蝶形红斑特异性皮损或非特性皮损紫癜、关节痛等，严重情况下会累及内脏器官，如心肾，消化系统、血液系统、呼吸系统等也会受损。
近几年来大量文献报道：间充质干细胞具有免疫抑制和抗炎作用，可以通过细胞间接触或依赖分泌可溶性因子来介导，在治疗红斑狼疮（尤其是难治型）中所展现的巨大潜力，可以有效减缓该病的进程，改善患者的生存质量。 对40例SLE患者进行干细胞移植，其中38例有活动性狼疮肾炎（LN），起初他们的肾脏BILAG及尿蛋白量等指标很高，在注入干细胞24小时后，发现这些指标都有显著下降。移植6个月后，对血清肌酐和尿素氮进行测量，发现均有下降。追踪12个月后，13例患者达到主要临床反应，11例患者达到部分临床反应，这些患者的总生存率为92.5%。 多发性硬化症是一种以功能进行性下降为特征的脱髓鞘疾病，对患者来说是一种毁灭性的疾病，但干细胞平台可以应用于此。一项试验招募了20名接受脐带间充质干细胞治疗的受试者，并对他们进行了为期一年的随访。患者的 EDSS 评分在统计学上有显着改善 (p<0.03) 。
渐冻症，学名为肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），是一种运动神经元不可逆病变疾病。近年来有很多研究证实了干细胞在ALS上取得较好疗效。 研究者共入选ALS患者9例，年龄32~65岁，男6例，女3例，平均(53.1±11.7)岁。病史8个月~3年，平均1.79年。将干细胞通过蛛网膜下腔植入患者体内，术后平卧3d。所有患者均在移植前和移植后第1、 3、6个月进行Norris肌萎缩侧索硬化量表评分、功能独立性评定量表(FIM)、Barthel指数评定。
结 果：9例患者移植后均出现肌肉束颤减轻(24h内)，1周内最为明显；1个月内主动运动功能逐渐出现改善，呼吸动度、咀嚼恢复较为明显；2例患者移植后第3个月时自觉症状改善最为明显。移植后第1个月功能量表均体现出明显好转，评分变化差异明显。第3，6个月的评分，仅Norris量表体现出有效性。 说明干细胞是一种潜在治疗方法，在一定程度上延长了渐冻人的生存时间，改善了渐冻人的神经功能，遏制运动神经元的进行性损伤。 新生儿脑瘫可遗留永久性脑损害，如瘫痪、癫痫、智力低下、视听障碍、语言障碍等，给社会和家庭带来了极大的负担。目前对新生儿脑瘫的治疗尚无特效药，临床上主要是对症支持治疗以及后期的康复训练，整体治疗效果较差。因MSCs具有多向分化的潜能、造血支持、促进干细胞的植入、免疫调控等特点而备受关注，成为脑瘫治疗的“明星细胞”之一。
中国人民解放军某医院神经外科团队对40例脑瘫患儿进行脐带间充质干细胞治疗，疗程结束后发现，和患儿自身对比的粗大运动能力均得到不同程度提高，尤其是仰卧位与俯卧位、坐位、爬与跪、行走方面，跑跳功能方面也有明显改善; 而且在患儿出院后6 个月至1 年期间内，仍能维持长期的疗效。同时，干细胞移植治疗也明显降低患儿的肌张力。 干细胞治疗是脑瘫的治疗方法之一，也是治疗脑瘫的研究方向之一，目前在临床研究和实验研究方面取得了令人瞩目的成绩，为脑瘫患者带来了新的希望。 近年来脊髓损伤的发病率逐年上升，传统的治疗措施为手术与神经营养和康复训练相结合，对患者的康复有一定的治疗作用但周期长难度大。 研究证实，MSCs可以在宿主体内存活并分化为具有神经细胞特征的细胞，实现损伤细胞的替代，从而为神经功能的再建奠定物质基础。MSCs来源丰富、获取简单、增殖快、干性强，经诱导可分化为神经元和神经胶质细胞，现已经成为神经干细胞移植治疗神经损伤策略中的“明星细胞”和“种子细胞”。
2018年，空军总医院与北京放射与某研究所公布了脐带间充质干细胞鞘内注射治疗脊髓损伤的长期临床观察结果。22例有效SCI患者接受脐带间充质鞘内注射治疗，结果表明UC-MSCs鞘内注射治疗是安全的,可改善大部分不完全性SCI患者的神经功能,多疗程治疗有可能使患者疗效得到进一步提高。
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