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2023年10月26日,美国食品药品管理局正式批准vamorolone用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良(DMD)患者。 2023年9月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone被纳入“突破性治疗药物”程序，拟定适应症为2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。 2023年1月9日，Santhera Pharmaceuticals 和ReveraGen BioPharma宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受了用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的vamorolone的新药申请(NDA)。FDA已将2023年10月26日设定为《处方药用户费法案》(PDUFA)的目标行动日期。PDUFA日期是FDA完成NDA审查的目标日期。此外，FDA表示，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论该申请。如果获得批准，Santhera计划于2023年第四季度在美国推出vamorolone。vamorolone的NDA申请得到了关键阳性2b期VISION-DMD研究的临床数据的支持，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比具有统计学意义。 2022年10月27日，Santhera制药与ReveraGen生物医药宣布已经完成向美国食品药品管理局（FDA）滚动提交新药上市申请（NDA），寻求vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的优先审评。 Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。 杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。
Vamorolone 适应症：杜氏肌营养不良 原研公司：Santhera制药 参考文献WO2022061287
参考文献WO2023016817 文章来源： |
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