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系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）是一种侵犯多系统和多脏器的自身免疫性疾病，由于它是一种慢性、终身性疾病，因此有人说这种病是“不死癌症”。与成人SLE相比，儿童SLE一般起病急骤、病情更重、脏器损害更多、死亡率更高。 近期，美国食品药品管理局（FDA）已批准启动首个嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor，CAR）T细胞治疗用于儿童系统性红斑狼疮的临床试验。 这项名为“通过细胞疗法逆转自身免疫”（Reversing Autoimmunity through Cell Therapy，REACT-01）的试验将在华盛顿州西雅图儿童医院进行，预计将于今年夏天开始。 CAR-T疗法将靶向CD19阳性B细胞，这种方法已在少数成年患者中取得了有希望的结果。虽然FDA已经批准了一些使用CAR-T疗法治疗成人自身免疫性疾病的临床试验，但这是首次授权CAR-T细胞疗法试验用于治疗儿童自身免疫性疾病。 该试验的首席研究员、西雅图儿童医院儿科肾病和儿科风湿病主治医师Shaun Jackson博士介绍，REACT-01将纳入12名18岁以下的患者。 试验将分三个年龄队列分期进行。第一期将纳入三名年龄至少17岁的患者，然后进入第二期，纳入三名12～17岁的患者。然后，第三期还将纳入5～12岁的儿童。 该试验的入组标准为，参与者必须有至少两次标准免疫抑制治疗失败的经历，并且有证据表明活动性狼疮疾病影响心脏、肺和肾脏等主要器官系统。 Jackson介绍，西雅图儿童医院将是这项研究的唯一地点，但患者可以前往西雅图接受治疗，然后返回他们的初级中心进行持续治疗。 知识来源 [1] FDA OKs First CAR T-cell Trial for Children With Lupus[EB/OL].（2024-04-10）[2024-04-11].https://www./viewarticle/fda-oks-first-car-t-cell-trial-children-lupus-2024a10006t6 |
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