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2024年5月10日，全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）已无癌生存12周年。如今的她，已成为宾夕法尼亚大学的一名大学生，与往年不同，Emily今年不在社交平台上晒出了自己的抗癌照，而是在官网写着“Emily is alive today because of cancer research“，表明已开启告别癌症后的新生活。
Emily基金会资助费城儿童医院CAR-T研究 作为世界上第一个接受CAR-T治疗的儿童白血病患者，她曾牵动着无数人的心，也为无数医生、患者带来鼓舞。她的故事曾相继出现在《纽约时报》、《福布斯》等报刊、杂志及电视节目上，受到广泛关注。连前美国总统奥巴马都被她的抗癌经历震撼而亲自接见，她也成为这一史诗级疗法的代言人被载入史册。 在之前的11年里，每一年，Emily都会用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨过一年。她坚持对病情的公开，也是给社会带来满满的正能量，给无数病友带来战胜癌症的信心。
首位CAR-T治愈患者Emily的往期“打卡照” 如今她和她的父母成立了Emily命名的基金会（Emily Whitehead Foundation），目的是为了通过募集资金和各种公益活动，推动CAR-T等新型疗法的研究，为更多儿童肿瘤患者提供更多的治愈可能。 2010年5月，5岁的Emily被诊断患有急性淋巴性白血病（ALL）。 对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，用化疗可以治愈。但艾米丽没那么幸运，两年内复发了两次，身体每况愈下。当地医生已经束手无策，只能让她的父母带她回家。但Emily的父母不愿放弃，来到了当时治疗儿童肿瘤最好医院之一的费城儿童医院。从此，Emily开启了传奇之旅。 当时，宾西达尼亚大学Carl H.June教授（CAR-T细胞疗法创始人之一）团队正在复发/难治性儿童ALL中开展CAR-T试验。这个全新疗法，在儿童白血病领域处于完全空白。但面对最后一线生机，Emily父母决定放手一搏。 这种“革命性”疗法，简单来说，就是从Emily体内分离出免疫T细胞，然后对其进行基因改造。给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”，也就是CAR。经过体外的大量培植后再回输到Emily体内，这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队，能够发挥精准杀敌的功效。 2012年3月1日，生命垂危的Emily接受了CAR-T治疗，成为了全球第一个接受试验性“CAR-T”治疗的儿童患者。 CAR-T细胞注射到Emily体内后，产生了细胞因子风暴等副作用，她迅速发烧，血压骤降，重度昏迷，甚至在重症监护室待了两周。所有人都认为Emily挨不过去了，直到有一天，检测报告显示，Emily体内的白细胞介素6（IL-6）激增，表明她的免疫系统不断攻击自身！医生决定给Emily使用一种叫妥珠单抗（Tocilizumab）的免疫抑制药物。给药后几小时内，她的情况明显变好。第二天就醒过来了，那一天正好是Emily的七岁生日。 在接受治疗三周后，检测结果发现Emily的白血病病情有所缓解。之后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。她终于从死神手中挣脱了。 直到现在，12年过去了，Emily的癌症始终没有复发，CAR-T疗法真正实现了癌症的“治愈”！ CAR-T疗法带来全球癌症治疗新变革 Emily的成功治愈，掀起全球科学家们对CAR-T疗法的研发热潮。 如今，Emily已不再是孤例，至少有2万名患者接受了CAR-T疗法，成功率从50%到90%不等。最近，费城儿童医院(CHOP)成功治疗了第500名儿童CAR-T患者，其中至少有70名儿童已存活了五年，没有癌症复发的迹象。根据Emily官网显示，得益于CAR-T等新型疗法，儿童肿瘤最近的5年生存率已增长至84%。 中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了5款，除了泽沃基奥仑赛注射液，其他分别为复星凯特的阿基仑赛注射液(CD19)、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(CD19)、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液(BCMA)及合源生物的纳基奥仑赛注射液(CD19)，产品价格均在百万级别。 表1：我国获批上市的5款CAR-T疗法及价格
表2：美国获批上市的6款CAR-T疗法及价格
截至目前，CAR-T疗法在多种血液系统肿瘤中已取得了重大突破，但在实体瘤领域，尚未取得突破性进展，但全球各地的研究人员正在夜以继日地不断努力中，从CAR-T靶点类型的创新（CD19、CD22、BCMA等）、到应用方式的创新（单靶、双靶、序贯），CAR-T似乎展现了无限可能。 Emily表示“癌症幸存者拥有的不仅仅是他们的故事”。她希望能够帮助癌症患者，找到治愈的方法，而不是讲述自己的故事。期待未来能够开发出更多新型靶点、优化新型CAR-T技术，攻克实体瘤的难关，提升CAR-T产品的可及性，让更多的“Emily”重获新生。 |
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