爱迪生制药公司正在开发中的罕见病药物在中期试验中错过了它的主要终点，意味着该公司准备展开对中枢神经系统进行研发的计划落空。 该公司表示，该药物名为 EPI-743，是一种用于治疗能量代谢紊乱疾病的口服制剂，其中包括 Rett 综合征，这种病是一种神经发育障碍，每 10000 至 15000 名婴儿就有 1 名罹患此病。 2 期临床试验的安慰剂对照组有 24 例 Rett 患者，该药物没能达到其主要终点，患者报告的疾病评分显示没有显著改善，而爱迪生还在寻找积极的一面，突出其在二次治疗中表现出的迹象。该公司表示，尽管 EPI-743 错过其主要终点，能够显著促进患病女孩的头部发育，改善了 Rett 的既定指标之一，具有统计学显著性。 首席医疗官 Klein 在声明中指出，爱迪生还没有决定是否推动该药物进入治疗该疾病的 3 期临床试验，但公司计划“在未来数个月与卫生局、患者群体和临床 / 研究机构合作来制定下一步方案，最终可能会为 Rett 综合征和其他线粒体疾病的患病儿童带来新选择。” 尽管遭遇挫折，但该公司仍借中期试验的数据宣扬 EPI-743 治疗一些适应症的潜力，这些罕见的中枢神经系统疾病包括弗里德共济失调和 Leigh 综合征。 去年，爱迪生与 Dainippon Sumitomo 达成协议，交付了 EPI-743 的日本销售权以及 1 期的 EPI-589，为此换来 5000 万美元预付款和高达 4.6 亿美元以上的阶段性付款。这家日本合作方在一月份放弃了 EPI-743 用于 Leigh 综合征的 2b/3 期研究，但三月份该药物获得了 FDA 少有的快速审批通道，用于弗里德共济失调。 今年早些时候，爱迪生和 Dainippon 扩大了合作伙伴关系，联合进行药物研发，后者再注入 5000 万美元，承诺接近 40 亿以上的阶段性付款。
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