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安进今天宣布 FDA 已经接受其癌症免疫治疗药物 blinatumomab 的评审申请，用于治疗费城染色体阴性的复发性白血病（Ph-ALL）。Blinatumomab 获得优先审批资格，PDUFA 日期为 2015 年 5 月 19 日。安进也已经向 EMA 申请上市用于治疗 Ph-ALL。Blinatumomab 获得 FDA 突破性药物、孤儿药、和优先评审多重资格，估计评审过程不会受到什么人为障碍。 Blinatumomab 源自一种叫做 BiTE?（双特异性 T 细胞连接蛋白）的技术。这种蛋白可以同时和 T 细胞和癌细胞结合，令 T- 细胞可以选择性接近癌细胞而达到选择性利用 T- 细胞杀伤力的治疗效果。Blinatumomab 自己可以同时识别 T 细胞和表达 CD19 的癌细胞。虽然现在只是申请较小的 Ph-ALL 适应症，但目前已经获得 CLL， MCL 等多个血液癌症的孤儿药资格并在临床实验中。Blinatumomab 是由 Micromet 所发现，后者于 2012 年被安进以 12 亿美元收购。 ALL 相对罕见，主要是因为恶化速度较快，死亡率高，并非发病率低。据估计全世界每年有 42000 人得此恶病，31000 会死于此病。美国每年有 6000 新生病人，欧洲 7000 人。 成人复发 ALL 的中值生存期为 3-5 个月。正因为这个疾病的恶性成度很高，才使 Blinatumomab 有机会以一个 189 人的二期临床实验结果申请上市。在这个实验中，43% 的病人有完全应答，无进展生存期为 5.9 个月，总生存期为 6.1 个月，达到实验的一级终点。虽然是免疫疗法，这个药物的耐受性相对不错。 虽然现在免疫疗法逐渐成为抗癌药研发的核心策略，但实际上我们对免疫系统的了解还处于婴儿期。免疫系统失控后果不堪设想，所以这个治疗策略依然是风险很大的一个投资方向，虽然潜在回报也很大。 2006 年欧洲曾发生一起严重的临床实验事故。免疫激动剂 TGN1412，一个 CD28 超级激动剂，把所有 6 个参与临床实验的志愿者送进 ICU，公司因此倒闭。所以 PD-1, CTLA4 抑制剂，Blinatumomab 以及另一安进免疫疗法药物 T-Vec 的成功不要让大家以为只要激活免疫系统就可以选择性杀死癌细胞。要有效控制免疫系统这个炸药库我们还有很多工作要做。 编辑： 木客 |
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