|
随着基因技术的飞速发展，一度令人失望的基因治疗又迎来了复兴的春天。在这一波有众多制药业巨头推动的新的基因疗法浪潮中，蓝鸟生物（BlueBird Bio）是一颗耀眼的明星。 12 月 8 日，在旧金山举行的美国血液学会议上，BlueBird 公布了一个令业内人士十分兴奋的临床试验结果：4 名重度β地中海型贫血患者，在接受 Bluebird 的基因治疗新药 LentiGlobin BB305 一次性注射治疗后，在至少 3 个月内都无需进行维持生命的输血，有一个患者甚至保持了 12 个月的无需输血状态。 股市的反应充分说明了此试验结果给业界带来的惊喜，在 12 月 9 日，BlueBird 的股价上升了 72%，达到其历史最高点，是一年前股价的 3 倍。 重度β地中海型贫血是由β球蛋白基因缺陷导致的疾病，患者不能正常产生在血液携带氧的血红蛋白，从而产生严重贫血和脾脏异常增大。LentiGlobin BB305 利用改良后的慢病毒（Lentivirus）将正确的β球蛋白基因送入人体，来达到治疗此病的目的。 编辑： 木客 |
|
|
