随着诊疗手段的提升，曾经的“血癌”患者不仅活得长、活得好，部分患者还可能实现停药后长期缓解
9月22日是第六个国际慢粒日。慢粒（CML，全称慢性髓性白血病、慢性粒细胞白血病）是一种血液和骨髓癌症。这种疾病是患者体内第 9号和22号染色体发生了基因突变而导致的。今年，国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心将在全国十余城市约二十家医院，开展“9.22国际慢粒日聚爱行动”大型患教和义诊活动。专家提醒说，慢粒早期多数没有明显体征或症状，并可数年内保持稳定，进程缓慢；但如果不及时治疗，通常在3到5年内可能进展至终末急性期而导致死亡。
早期可无任何症状
慢粒的病因迄今仍未完全明确，据统计，我国慢粒的发病率约为0.36/10万人。在成人白血病中，慢粒占所有病例的15%~20%。该病早期可以没有任何症状，最早出现的自觉症状往往是乏力、低热、多汗或盗汗、体重减轻等代谢亢进表现。脾肿大可引起左季肋部或左上腹沉重不适、食后饱胀的感觉。由于症状进展缓慢，患者就医时往往离起病已有数月之久。
“如果不及时治疗，通常在3到5年内可能进展至终末急性期而导致死亡。”南方医院血液科刘启发教授说。
规范治疗 有望临床治愈
白血病能治好吗？数十年前无论是从影视作品中还是专家意见中得到的信息都是不可治愈的。但随着社会的进步，诊疗手段的提升，目前长期存活的白血病患者越来越多。
刘启发介绍，以往造血干细胞移植曾是唯一有望治愈慢粒的方法，但随着靶向药物的出现，干细胞移植的一线治疗地位受到挑战，再加上移植受限于有无供者、患者年龄等多种因素，国内外的CML指南均指出靶向药物成为CML治疗的首选一线方案。同时提出只要规范治疗、定期监测，大部分患者有望达到临床治愈的效果。
目前国际上公认的慢性髓性白血病一线治疗方法是针对慢粒发病根源的分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂，这类药物使这种恶性疾病像高血压、糖尿病一样变成了一种可控的慢性病。刘启发介绍，根据2009年美国血液年会（ASH）公布的数据，初诊慢粒患者（中位年龄约55岁）经过分子靶向药物甲磺酸伊马替尼治疗，8年的疾病相关死亡率只有7%。而其预估的中位生存时间（50%的患者可以活过的时间）可达19年。
南方医院血液科刘晓力教授介绍，对标准剂量甲磺酸伊马替尼耐药的患者，可换用二代靶向治疗药物尼洛替尼等。“正是因为伊马替尼、尼洛替尼等靶向药物显著的疗效，也使医生与患者对治疗结果的预期不断升高，不仅活得时间长、活得质量好，部分患者还可能实现停药后长期缓解。”
定期PCR监测非常关键
慢粒的致病关键是BCR-ABL异常基因，对BCR-ABL规范治疗的同时， 定期监测不可或缺。目前最简便、灵敏的检测方法是PCR。南方医院血液科徐丹教授介绍，PCR检测是能发现微小疾病残留的敏感方法并使患者回到通往理想治疗目标的轨道，定期PCR疗效监测有助于早期发现可能的缓解或依从性问题，帮助优化治疗方案，还能为与患者讨论和评估病情创造良好条件。PCR检测方法非常简易，通常随血常规检查就可一并完成取样。患者应定期到医院进行标准化PCR检查，这样才能知道治疗进展，有无停药的机会及是否已达到治愈的目标。
