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今天，由中华中医药学会、中国药学会、法国工程师与科学家学会联合主办，中国医药600056创新促进会、中国医药生物技术协会和人民网603000协办，天士力600535和法耐科斯公司承办的基因网络药物创新国际合作高峰论坛在天士力大健康城隆重举行。 这次论坛，由行业和主管部门的领导和专家、相关学会的领导和专家、全国科研院所的临床专家和学者以及远道而来的法国、美国专家，共同针对基因网络药物创新及精准医学发展的新动态，进行专题性的深入交流探讨，议题集中，将技术的创新性与技术的产业化、应用性相结合，体现出这次论坛的目的和特点。 长期以来，创新药物的研发越来越陷入一个困局，周期长，投入大，风险高，副作用大，疗效低，这些因素使药物创新越来越困难。人们期待药物创新有新的途径、新的模式、新的方法。 近几年，精准医疗作为一种新的治疗理念或治疗模式，而受到各方面的关注和重视。但是，当我们把疾病、患者和药物三方面的因素，结合起来，按照精准治疗的原则，进行深入研究的时候，发现还有很多方面缺乏技术上的支撑，还有很多瓶颈没有打通。今天，我们探讨的主题正是想打通这些瓶颈，首先在一些特殊病种上实现突破，使精准治疗实现技术上的可行性和治疗用药的可及性。 基因组学的发展，及其与信息网络技术的融合，为我们创新药物研发开辟了新的天地。特别是，当我们这些新技术、新进展与中医药为代表的传统医药，进行碰撞、交融、结合的时候，可能会激发出我们所期待的创造性成果。 尤其令人振奋的是，由丹尼尔科恩及其所创立的Pharnext公司所带领的研究团队，已经取得了丰硕的成果，也为进一步的探索创新打下了良好的基础。今天，我们有幸聆听他们团队的研究成果，一定会给我们带来非常有益的启发。 Pharnext 是一家法国公司2007年创立，2016年7月成功在巴黎欧交所上市。Pharnext公司致力于协同增效的复方药物开发，专注于神经性疾病的孤儿药和常见药物，包括腓骨肌萎缩症、阿尔兹海默症、帕金森症以及肌萎缩性脊髓侧索硬化等。核心技术是独有的生物网络药理学技术平台，对上市药物进行虚拟筛选，得到拥有独立知识产权且以极低剂量组合的复方药物，用于治疗其它疾病。Pharnext目前有两个复合药物进入临床阶段，其中PXT3003用于治疗CMT1A(腓骨肌萎缩症1A型)，PXT864用于治疗AD。 以丹尼尔科恩教授为核心的法耐科斯公司研究团队基于疾病大数据与专家系统相结合的生物网络药理学技术平台，建立了以神经系统为代表的十余种疾病相关的基因网络通路，开发出治疗腓骨肌萎缩症的创新复方药物，目前已进入欧美三期临床，同时还开发了治疗阿尔兹海默症、帕金森症以及肌萎缩性脊髓侧索硬化等神经性疾病的多个创新复方前期药物。 天士力成立以来一直致力于创新药物研发，搭建了完整的现代中药、化学药和生物药创新平台，拥有中药有效物质组分库、中药化合物数据库及中药网络药理学研究平台，遵循“多组分、多靶点”协同作用的现代中药开发理念与法耐科斯公司的基因网络创新药物研究思路不谋而合。现代中药复方丹参滴丸是全球首例完成美国FDA 二期临床研究、也是全球首个完成美国FDA 国际多中心三期临床研究的复方中药，现在正处于新药申报阶段。复方丹参滴丸经过国际最高标准的临床设计方案和最严格的临床试验研究验证了疗效好、安全性高，同时，也运用了网络药理学方法研究探索了复方丹参滴丸的作用机制，从整体观的角度解释临床上起效的作用途径。复方丹参滴丸的研究结果，更加坚定了我们推进中药现代化、国际化的信心。法耐科斯公司运用网络药理学开发复方药物的成功案例，也进一步验证了现代系统生物学的技术是能用于开发创新复方药物和阐明作用机制的有效方法。今天论坛的邀请报告专家将与大家一起分享这些研究成果。 通过中外学术交流，中西两个医学体系的融合，以及中国与国际两个市场的互联互动，建立以中药组分和化合物库为筛选对象的基因网络药物创新平台，已经显露出诱人的前景。一会会后，大家将见证历史性的合作在中国落地。经过天士力与法耐科斯公司友好磋商，达成一致合作意向，将合作在中国建立天士力国际基因网络研发中心有限公司，同时引进正在全球进行三期临床试验的、治疗腓骨肌萎缩症的PTX3003药物。这一历史性合作将有力推动现代中药和化学药的基因网络药物研究与发展。 责任编辑：plb |
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