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血友病属于一种遗传性的血液系统疾病，缺乏凝血因子为主要，此病经过近70年的发展，虽然批准用于治疗的产品很多，但是目前的治疗药物（凝血因子）存在以下几个不可忽视的“硬伤”： 一、半衰期短 未经修饰的凝血因子Ⅷ(包括血浆来源及重组)的半衰期约为12h。 PEG化及Fc融合可适当增加其半衰期，但是也都低于20h，导致临床用药注射频率高(出血事件治疗一般12小时注射一次、日常预防治疗一般每周2-3次)、患者顺应性差并增加经济负担。 二、需要冻干低温保存 凝血因子Ⅷ在常温及溶液状态不稳定，需要制成冻干制剂并低温保存，导致药物的生产、运输、储存和使用成本较高，增加使用复杂性和患者经济负担。 三、长期使用产生抑制物 大约30%的重度甲型血友病患者及10%的中度A型血友病患者长期使用会产生凝血因子Ⅷ的抑制物，导致患者对凝血因子Ⅷ不再有效。 对于抑制物滴度较高的患者需要使用极为昂贵的旁路途径药物(最常见的为重组凝血因子VIIa及aPCC)或者采用ITT治疗(耗时长、费用高)。 四、给药途径患者顺应性差 凝血因子的皮下注射生物利用度低，目前的产品都是静脉注射，导致用药不方便、患者顺应性差。 五、治疗成本高昂 血友病患者的出血事件及手术期都需要使用相应缺乏的凝血因子，每次治疗费用视严重程度数千至数万美元不等。 日常预防性治疗可降低出血次数，而每年相应的预防费用将超过20万美元，而对于产生抑制物的的A型血友病患者治疗费用更为昂贵。 前WFH主席Mark Skinner为治疗他的A型血友病每年都会花去75万美元，由此可见一斑。 虽然中国的重组凝血因子价格只有欧美国家的一半，血浆来源的凝血因子更是低廉，但是即使采用血浆来源产品每年按需治疗的费用也在10-20万人民币，凝血因子预防治疗的费用更是超过30万人民币，即使医保会报销一部分，但是一般家庭难以承受。 凝血因子治疗血友病以上种种无法忽视的“硬伤”导致了患者陆续发生关节变形，致畸致残的情况。严重影响血友病患者的生活质量，对此，建议病人重视预防问题，西医必要，中医也不可缺少，做好日常护理，根据自身情况采取锻炼措施，提高因子的活性，减少出血次数，避免预防不必要的并发症危害。 想咨询查看更多疾病知识，可添加文章图片右下角的病友会微信公众号。 |
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