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靶向药治疗慢粒白血病,主针对融合基因

 血液病知识库 2017-09-04

谈及慢性粒细胞白血病的治疗,自然联想到一线治疗靶向化疗药,关于靶向药的治病原理,下文进行相关解析。

靶向治疗,顾名思义,就像射击,对准前方的靶子,精准地发射子弹击毁目标,而避免伤及其他。

靶向药攻击的“靶子”,通常就是导致疾病发生的异常基因。

下面我们先来说说慢粒的异常基因是如何产生的:

人体一共有23条染色体,如果其中的9号染色体和22号染色体互相交换了一部分,就产生了新的22号染色体,我们叫它“费城染色体”。

染色体就像一条小船,上面承载着多个基因,费城染色体因为发生了前面说的“互换”,船上就出现了一名新船员——bcr/abl融合基因。

bcr/abl融合基因编码的蛋白质是 “酪氨酸激酶”的一种,它会导致造血干细胞快速自我繁殖并且“永生”,从而产生大量无用的血细胞,慢粒就发生了!

所以,慢粒治疗的“靶子”就是bcr/abl融合基因,“子弹”就是我们的靶向药,它能针对性抑制bcr/abl融合基因产生的蛋白质,从而达到选择性杀伤白血病细胞的目的,正常细胞因为不存在bcr/abl融合基因,因此不会受到这种靶向药的影响。

换言之,bcr/abl融合基因产生的蛋白质会发出一种信号,使具有这种蛋白质的细胞比正常细胞繁殖的更快,而且不会自我死亡,因此产生大量异常的白血病细胞。如果把这个信号关闭,这些白细胞就会死亡,慢粒就会被控制。

靶向药就是关闭蛋白质信号的开关。

处于慢性期的患者可以长期的生存下去,而加速期和急变期的患者会加速死亡,缩短自然病程,因此对于慢粒白血病的治疗重点主要在病情稳定的情况下阻断疾病发展恶化。

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