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▎药明康德/报道 该试验所评估的药物IONIS-MAPTRx是一种反义药物（antisense drug），可以选择性降低脑中微管相关蛋白tau（MAPT）或tau蛋白的产生。Tau蛋白的错误折叠导致脑细胞内神经原纤维缠结积累。这些缠结是一系列被称为tau蛋白病的神经退行疾病的标志性特征，包括阿兹海默病、帕金森病和某些形式的额颞叶痴呆（FTD）。 “与淀粉样斑块在阿兹海默病发病前长达20年开始在脑中积累相反，tau沉积物在空间和时间上与发生萎缩和神经认知缺陷的脑区域相关。而IONIS-MAPTRx旨在减少各脑区内所有形式的tau蛋白产生，”Ionis Pharmaceuticals研究部高级副总裁C. Frank Bennett博士说。 ▲Tau蛋白在神经退行疾病中的作用机理（图片来源：LinkedIn） 此此Ionis启动的1/2a期临试验是一项为期3个月的随机、安慰剂对照、剂量递增研究，评估44位轻度阿兹海默病患者使用IONIS-MAPTRx的安全性和活性。在试验中，IONIS-MAPTRx作为每月一次的鞘内注射直接施用于脑脊液，类似于SPINRAZA（nusinersen）的施用方式。 ▲ ▲Ionis Pharmaceuticals的首席运营官B. Lynne Parshall博士（图片来源：Ionis官方网站） |
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