|
一、什么是CAR-T CAR-T疗法，全称为“嵌合抗原受体修饰的T细胞免疫疗法”，是一种新兴的肿瘤治疗技术，曾被美国《科学》杂志评为2013年度十大科学突破之首。 作为癌症免疫治疗的关键组成部分，CAR-T疗法的发展一直备受瞩目。它不同于典型的小分子或生物治疗，而是使用患者自己的细胞来定制的一种“活的细胞疗法”。简单来说，它通过采集患者的外周血并提取T细胞，在体外对T细胞进行生物技术改造，为其装上能够识别肿瘤细胞的“导航仪”———嵌合抗原受体 (CAR)后，再将这类修饰过的T细胞进行扩增，回输到患者体内。它就像是精准制导的药物炸弹，能快速识别癌细胞并与之结合，同时快速激活T细胞启动“爆炸”程序，发挥特异的抗癌效果。 CAR-T是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式，在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。 二、近400个临床项目，中国项目数量排名第二 根据clinicaltrials的数据，全球目前注册的CAR-T临床研究项目一共有376个，其中美国有140个项目，是目前拥有在研项目最多的国家。 中国在全球排名第二，值得一起的是，今年3月，中国的CAR-T在研项目一共90个，3个多月后数量已经达到127个。 在全球研究项目中，有191个项目都在临床招募中，超过项目总量的50%。已经完成的项目共有74个，其中20个项目拿到结果。中国的CAR-T研究正处于蓄势待发的状态。 中国在招募中的临床研究项目占项目总数的83.5%，另外还有5个项目在积极准备中。或许一大批研究成果将在未来3-5年陆续出现。 三、国内主要CART疗法研发企业介绍 四、中国细胞治疗政策即将落地，或将超预期 11月22日得知有关网站披露了近日召开的《细胞治疗法规与技术研讨会》的相关会议内容。参会的国家药监局药审中心相关官员透露，药品审评中心近期召开了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》定稿会，并将于近期正式颁布。对于细胞治疗产品，基于产品的特点需要有新的审评思考。其做为药品上市的基本要求仍应遵循药品评价的一般规律，即基于患者获益和风险可控原则。同时，考虑到细胞治疗产品的特点，临床研究 与评价的总体思路也可能区别于传统的临床试验设计思路，基于风险等级进 行合理的试验设计与评价，同时应持别关注对受试者的保护。对于确有临床价值、解决临床急需的产品，可以采用更早的临床试验结果，较少的样本量或替代终点，申请有条件批准上市，同时要承诺有条件上市后的继续研究并制定风险控制以保障受试者的利益。 |
|
|
