《癌症发现》：新的抗癌药物有望对付黑色素瘤等许多肿瘤

一种针对大多数癌细胞常见的基因缺陷的新药ulixertinib正在显示出对抗多种类型肿瘤的效力。

这种名为ulixertinib的药物的初步试验是对135名已经对各种晚期实体肿瘤的治疗失败的患者进行的。

马萨诸塞州总医院的瑞恩·沙利文博士领导的研究人员说，不管癌症类型如何，ulixertinib似乎至少会对治疗或者“疾病稳定”产生“部分反应”。

“看到在一些病人身上有反应是令人兴奋的。”苏利文说，他是一名肿瘤专家，也是波士顿医院特默靶向治疗中心的成员。

他在美国癌症研究协会(AACR)的一份新闻稿中说：“这项研究的结果可以为这些患者制定更好的治疗方案。”

一位癌症专家解释了ulixertinib是如何在细胞水平上工作的。

“它抑制MAPK/ERK通路，MAPK/ERK通路是细胞中的一条蛋白质链，它将细胞表面的受体信号传递给细胞核中的DNA，”玛丽亚·尼托博士说。

位于纽约亨廷顿的美国犹太保健集团的亨廷顿医院的肿瘤医学专家尼托说，“当通路中的一种蛋白质发生突变时，它可能会被卡在‘ON’或‘OFF’位置上，这是许多癌症发展过程中的一个必要步骤。”

Ulixertinib有效地抑制了这种破坏的细胞通路，这种抑制“可以在多种不同的癌症，如黑色素瘤、肺癌、结肠癌和低度卵巢癌中得到有效的利用，”她解释道。

苏利文说，由于ulixertinib的目标是MAPK/ERK通路中的“最终调节因子”，它可能避免癌细胞对药物治疗的典型耐药性。

他解释说：“许多癌症--包括黑色素瘤和肺癌--在MAPK/ERK通路都有突变，尽管目前的治疗方法是针对这些级联的蛋白质，但许多患者对目前的药物产生了耐药性。”

“这些失败疗法的共同点是癌症找到了激活ERK的方法。因此，ERK抑制剂的开发是针对这一异常路径的关键步骤。”苏利文说。

研究人员说，当涉及到副作用时，ulixertinib似乎具有“可容忍”的特征，大多数问题并不特别严重。但沙利文指出，这仍然是一个小规模的第一阶段试验，因此需要进行更大规模的试验。

这项研究是由药物的开发人员BiomesValley发起资金募集的，并于12月15日发表在AACR杂志《癌症发现》上。

斯蒂芬妮·伯尼克博士是纽约市莱诺克斯希尔医院的肿瘤外科主任，她认为这种新药有很大的潜力。

“Ulixertinib会在信号进入细胞核之前在最后一站停止这个信息，造成第二个障碍，从而阻止癌细胞的生长，”Bernik解释说。“这种疗法显示出巨大的前景，并允许药物协同作用，使癌细胞更难找到继续繁衍和传播的方法。”

根据研究小组的说法，美国食品和药物管理局在快速跟踪ulixertinib的发展和潜在的审批。