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2017年是肿瘤PD-1治疗爆发的一年，截至目前，PD-1抗体已经被FDA批准用于恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌、肾癌、头颈部肿瘤、膀胱癌、霍奇金淋巴瘤、梅克尔细胞癌的治疗。其中，K药成为PD-1免疫治疗的最大赢家。 更让人惊喜的是，2017年5月美国FDA破天荒宣布：加速批准PD-1抗体，Pembrolizumab（派姆单抗，Keytruda，健痊得，简称“K药”）用于确定有高度微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复基因缺陷（dMMR）的不可切除的或转移性实体肿瘤患者。这是FDA首次批准不以肿瘤部位为参考，仅依靠生物标志物来进行的治疗方案，而且是成人和儿童都可以使用。 什么是MSI/dMMR？ MSI是英文microsatelliteinstability的简称，表示微卫星不稳定；dMMR是mismatchrepairdeficiency的简称，指的是DNA错配修复缺陷。两个词组表达的意识类似：癌细胞由于基因变异，对DNA在复制过程中发生的错误，失去了修补的能力；导致癌细胞内累积了大量没有得到修复的错误的DNA。其中的一个重要的标志就是被称为“微卫星”的DNA序列高度不稳定，各种乱码或直接打不开。 FDA批准的Pembrolizumab用于所有实体瘤治疗，是基于高度微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复基因缺陷（dMMR）的基础上的。也就是说，MSI-H阳性的病人，接受PD-1抗体治疗，有效率高，而MSI-H阴性的肿瘤患者，则有效率低。 MSI-H/dMMR阳性率有多高 两份临床数据 （1）《NEJM》杂志：入组41例其他治疗失败的晚期实体瘤患者，MSI-H阳性与阴性分别接受PD-1抗体K药治疗进行对比。临床结果显示MSI-H阳性的患者，有效率是40%，20周的无疾病进展生存率是78%；而MSI-H阴性的患者，有效率是0%，20周的无疾病进展生存率是11%，40%：0%。 （2）《science》杂志：科学家招募86例MSI-H阳性的、来自12种癌症的患者PD-1抗体K药治疗。临床结果显示86例患者整体有效率53%，其中21%的患者完全缓解，77%的患者疾病控制。 正是基于以上临床数据，K药获得美国FDA加速批准用于MSI-H阳性的实体瘤治疗。 K药获批用于哪些肿瘤的治疗 特别值得注意的是：美国等国家80%以上的癌症治疗药物未在中国内陆注册，抗癌新药在国内上市的时间目前来说遥遥无期，肿瘤患者在国内也就失去了治疗的机会。因此，赴港就医成为肿瘤患者在此形势下的最好选择。在此，香港特区肿瘤中心温馨提醒患者：香港正规渠道的全球抗癌新药必须由有用药资质的香港注册医生确认患者适用后方可开具处方。为了肿瘤患者的用药安全、有效，患者最好亲自赴港，先请有用药资质的注册医生诊断病情，根据医生的诊症和评估，结合患者实际情况确定用法用药，在医生的全程监护下安全用药，切不可运用民用快递来邮寄药品或购买来路不明的非正规来源药品。 |
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