速递 | 三氧化二砷注射剂获批一线治疗特定白血病小大  用微信扫描二维码
分享至好友和朋友圈 2018-01-17 07:10:05 一点资讯 ▎药明康德/报道 Teva Pharmaceutical Industries公司宣布，美国FDA批准将Trisenox（三氧化二砷）注射剂与维A酸（tretinoin）联合，治疗新诊断的低危性早幼粒细胞白血病（APL）患者，其特征为存在t（15; 17）易位或PML/RARα基因表达。该批准基于FDA对已发表科学文献数据的优先审查，以及对Teva全球三氧化二砷安全数据库的审查。
APL是一种危及生命的白血病，可导致无法控制的出血，如果不及时治疗，可以在数小时或数天内致人死亡。在欧洲，每年大约有1500到2000人被诊断为APL。鉴于其罕见性，并且由于大多数情况下，血液中的低血细胞计数和低白血病细胞，诊断可能非常困难。然而，APL的快速发展会导致早期死亡，这一严重的问题影响了高达30％的患者。因此，快速诊断和开始治疗对避免早期死亡至关重要。 Trisenox是一种靶向药物，可降解PML-RARα融合蛋白。2002年3月5日，欧盟委员会批准了Trisenox的营销授权申请（MAA），该批准在整个欧盟（EU）有效。Trisenox于2000年获得了FDA的上市许可。
这一疗法的疗效在非劣效性3期临床研究中进一步得到了确认。符合条件的患者为年龄在18岁到71岁之间，新确诊和基因证实的低或中危APL（WBC诊断≤103 x 109 / L）成人患者。总体而言，2007至2013年期间，共有276名患者被随机分配接受维A酸加三氧化二砷（ATRA-ATO）或维A酸加化疗（ATRA-CHT）。在263名得到可评价诱导反应的患者中，ATRA-ATO和ATRA-CHT两组中分别各有127名患者（100％）和132名患者（97％）获得了完全缓解（CR）（P = 0.12）。在中位随访40.6个月后，患者的无事件存活率，累积复发时间和50个月总生存率在ATRA-ATO和ATRA-CHT组分别为97.3％和80％，1.9％和13.9％，和99.2％和92.6％（分别为P <0.001，P = 0.0013和P = 0.0073）。 |
