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急性早幼粒细胞性白血病（acute promyelocytic leukemia，APL)是急性髓细胞样白血病（acute myeloid leukemia, AML）中的M3亚型，其特征为骨髓中异常早幼粒细胞的积聚以及严重的出血倾向。50年前，APL是急性白血病中致死率最高的分型，被认为是根本无法治愈的疾病。 蒽环类抗生素的使用使APL的治疗迎来了第一个历史性突破，但这一方案在取得短期较高的完全缓解率同时，5年生存率一直很低。 自20世纪80年代末起，上海瑞金医院血液学研究所应用全反式维甲酸（all-trans retinoic acid, ATRA）/三氧化二砷（arsenic trioxide, ATO）方案治疗APL，开辟了恶性肿瘤诱导分化疗法的新时代。在他们的研究中，ATRA/ ATO方案对新确诊的APL患者有明确的短期疗效，完全缓解率达到了90%～95%，但长期疗效和安全性数据尚不明确。 自2001年4月起，该研究所的胡炯等长期随访了85例采用ATRA/ATO方案治疗的APL病例，中位随访时间为70个月，观察这一方案的长期疗效与安全性。 结果显示，Kaplan–Meier评估全体患者的5年无事件生存率（5-year event-free survival, EFS)及总存活率（overall survival, OS）分别为89.2%±3.4%及91.7%±3.0%。其中80例(94.1%)完全缓解，相对应的EFS和OS分别为94.8%±2.5%及97.4%±1.8%。 研究还发现，经ATRA/ATO方案治疗的患者，其预后与患者初始白细胞计数的多少无关，与维甲酸受体基因（PML/RARα融合基因）分型或Fms样的酪氨酸激酶3（FLT3）突变直接有关。 安全性数据分析显示，此方案不良事件发生率低，且均为可逆性；未发生继发性肿瘤；末次给药24个月后，尿砷浓度良好控制在安全范围内。 研究证实，ATRA/ATO方案治疗新确诊的APL患者，长期疗效好，毒性低。研究者建议，这一方案可以作为新确诊APL患者的首选治疗方案。 参考文献：Proceedings of the National Academy of Sciences 2009;106:3342-3347
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