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美国目前10个人中就有1人患有罕见病，至今有7000多种罕见病，80%都是因为基因遗传，FDA自从实施孤儿药法案以来已经批准500个孤儿药产品。目前仅有5%的罕见病获得治疗批准。与其是罕见病，其实现在越来越常见。截止2016年4月FDA已经授予3700个孤儿药疗法。美国的罕见病定义是，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例为1/2500)的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。 对于罕见病患者仅仅得到诊断是冗长令人沮丧的过程。目前对于罕见病药物研发是非常巨大的科学挑战。罕见病的生物学机制总是极其复杂的，导致其化合物的设计和合成、临床极其困难，包括临床患者的招募也相当困难。 尽管面临挑战，仍需研发充满希望。近10年来生物制药研究者已经发现巨多新的技术和对罕见病不断的科学理解研发出新的治疗方式。过去10年，FDA已经批准230个孤儿药。2015年对于罕见病是巨大成功的一年，47%的新药批准用于治疗罕见病，有8个新药首次独占性的治疗罕见病，5个新药治疗儿童罕见病，11个新的癌症治疗药物，包括囊性纤维化、难治性高胆固醇血症、严重的酶缺乏紊乱。 至今，生物制药研究公司仍然继续研发566个药物治疗罕见病。研发的药物包括：151个罕见癌症药和82个罕见血液瘤药物，148个基因遗传性疾病，包括囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩症。38个神经紊乱药物包括肌萎缩侧索硬化症和癫痫。 IMS数据显示目前全球孤儿药销售额一直在增长。虽然欧美日等国家目前为罕见病设立了孤儿药政策，促进孤儿药的研发，但是往往还是适应症外销售额较高，主要也是借力孤儿药政策，享受相关的加速审评的待遇。目前美国上市孤儿药可享受7年市场独占期，欧洲为10年市场独占期。 孤儿药市场年增长率平均达到12%，一般的药物是难以达到这个增速的，2020年全球孤儿药市场将达到1780亿美元，将占据世界处方药市场的20.2%。据估计Celgene将在2020年取代诺华跃居全球孤儿药销售老大的位置，主要得益于Revlimid(来那度胺)的销售额增长，将在2020年跃居孤儿药销售额第一位置，它在欧美已经获批14个孤儿药适应症。最近Intercept制药刚刚获批的奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)也是孤儿药适应症，被认为是最有研发价值的孤儿药产品，据说非霍奇金淋巴瘤是最可能获得孤儿药资格的适应症。 小结：目前国内的孤儿药还没建立任何政策，虽然也有很多行业专家呼吁建立孤儿药鼓励政策，毕竟国情在那里。我们需要看出的是罕见病在中国基本都很多，需要更多人去重视起来，不要说国外孤儿药有专利保护，研发孤儿药能为更多未满足的医疗需求提供治疗方法。最后，我希望国内的来那度胺快批准吧！ 2016罕见病在研药物列表
注：报告内容截止至2016年4月18日，部分新的临床信息未更新！ Edison Chen 个人微信号：edisonchenkerong |
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