据PharmaMar制药公司透露， FDA已经授予Lurbinectedin“孤儿药认定”用于治疗小细胞肺癌，这是一种从海洋中提炼出来的抗癌药物。孤儿药项目旨在促进罕见病新疗法的开发和审评，在美国发病人数在20万以下的疾病称为罕见病。
一项2期多中心试验在多种实体瘤中评估了该药物的疗效，其中小细胞肺癌研究组的总体有效率为39.3%，2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会报道了这一数据。
“Lurbinectedin获得孤儿药认定，让我们倍感欣喜。这一认定强调了小细胞肺癌对新型有效疗法的巨大需求，同时认可了Lurbinectedin可能为此类患者带来更好的疗效。”PharmaMar制药公司肿瘤事业部负责人Luis Mora Capitán在一项声明中说到。
研究入组的68名小细胞肺癌患者中，43名男性，25名女性，年龄范围在40-83岁之间，中位年龄为60.5岁
在开始接受试验药物之前，46名患者有大肿块，1名患者有已知的中枢神经系统转移。
患者每3周给予一次Lurbinectedin，剂量为3.2mg/m2，持续1小时静脉滴注。
在61名可评估的患者中，24名患者疾病缓解，总体缓解率为39.3%。另有7名患者疾病稳定4个月以上，从而得出临床获益率50.8%；另有14名疾病稳定短于4个月，从而得出疾病控制率为73.8%。中位疗效持续时间为6.2个月。
中位疾病无进展生存期为4.1个月。4个月时，疾病无进展生存的人数占比为51.1%，6个月时疾病无进展生存的人数占比为36.3%。中位总生存期为11.8个月。6个月时总体有效率为79.3%，12个月时为43.1%。
研究评估了66名接受Lurbinectedin治疗的小细胞肺癌患者的安全性。常见的1/2级不良事件包括贫血、谷丙转氨酶升高、疲劳、中性粒细胞减少、血小板减少、恶心、腹泻等。
目前，一项在全球范围开展的随机III期试验ATLANTIS正在进行，在一线含铂化疗失败的小细胞肺癌患者中对比Lurbinectedin+阿霉素vs环磷酰胺、阿霉素和长春新碱或拓扑替康，目前该试验正在进行，招募工作已经完成，让我们期待试验带来的好消息~
原文链接：
https://www./web-exclusives/fda-grants-lurbinectedin-orphan-drug-status-for-sclc
https://www./ct2/show/NCT02566993
