|
2018年11月28日，FDA批准了两款抗癌药，第一个是安斯泰来（Astellas Pharma）公司的gilteritinib（Xospata），用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者。第二个是利妥昔单抗 (rituximab, Genentech Inc.) 生物类似物Truxima (rituximab-abbs, Celltrion Inc.) 单药或与化疗联合治疗CD-20阳性的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。到目前为止，FDA今年共批准了55个新药，创历史新高。  图片来自Pharmalive gilteritinib (XOSPATA） 急性骨髓性白血病 FDA批准gilteritinib (XOSPATA, Astellas Pharma US Inc.)用于携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（Acute myeloid leukemia, AML）成人患者。同时，FDA还推荐了由Invivoscribe科技公司开发的LeukoStrat CDx FLT3 突变检测试剂盒，用于检测FLT3基因突变。FLT3酸激酶抑制剂（TKI）的研发过程并非一帆风顺，第一代FLT3-TKI没有足够的TKI抑制效力，而强效药物quizartinib又会加剧骨髓抑制。此次XOSPATA 的获批对于FLT3基因突变的复发/难治性AML成人患者来说意义重大。
急性骨髓性白血病 急性骨髓性白血病是一种骨髓性白细胞(而非淋巴性白细胞)异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人年龄的增长而增加。AML多数病例病情急重，预后不好，如果治疗不及时会危及生命。目前认为，FLT3突变是AML中一种与预后较差相关的基因突变，约30%的AML患者有FLT3突变。
试验结果 在2017年10月，XOSPATA曾进入FDA的快速通道，此次批准是基于ADMIRAL试验(NCT02421939)的中期分析，该试验包括138例复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者，这些患者具有FLT3 ITD、D835或I836突变。中位随访4.6个月(2.8 ~ 15.8)，29例患者完全缓解(CR) 或者完全缓解加血液学部分恢复(CRh) (21%， 95% CI: 14.5, 28.8)。
在106名需要在治疗前接受血红细胞/血小板输入的患者中，33例(31.1%)在治疗后56天内不用输入血红细胞/血小板。在32例不需要在治疗前接受血红细胞/血小板输入的患者中，17例(53.1%)在治疗后56天内仍然不用输入。
利妥昔单抗类似物Truxima B细胞非霍奇金淋巴瘤 11月28日，FDA批准首个利妥昔单抗 (rituximab) 生物类似物Truxima (rituximab-abbs,)， 单药或与化疗联合用于CD-20阳性的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治疗。利妥昔单抗是罗氏的明星产品，是一种人鼠嵌合抗CD20单克隆抗体， 2016 年全球销售额72.27亿美元，2017 年的销售额为 79亿美元（约550亿人民币）。
2013年，利妥昔单抗的欧洲专利到期；2016年，美国专利到期。其生物类似物Truxima由韩国生物仿制药公司Celltrion Healthcare开发，之前已经获得欧洲药品监管局(EMA)的批准，可以用于治疗利妥昔单抗的所有适应癌症，是欧洲批准的首个利妥昔单抗生物仿制药。
Truxima 的建议使用人群为： 复发或难治性,低度恶性或滤泡型CD20 阳性 B 细胞 NHL，单药治疗。
联合一线化疗用于之前未接受过治疗的滤泡型CD20 阳性 B 细胞 NHL患者；利妥昔单抗联合化疗达到完全或部分应答时，作为单药维持治疗。
一线环磷酰胺、长春新碱和泼尼松(CVP)化疗，单药治疗用于疾病未进展、低度恶性或滤泡型CD20 阳性 B 细胞 NHL患者。
此次批准是基于利妥昔单抗与其生物类似物Truxima之间的结构和功能特性、动物数据、人体药代动力学和药效学数据、临床免疫原性和其它临床安全性和有效性数据的比较，证明Truxima与利妥昔单抗可产生相似的药效。不过，Truxima仅仅被批准为利妥昔单抗的生物相似物，而不是可以完全替代利妥昔单抗的产品。
Truxima最常见的副作用是输液反应、发热、淋巴细胞减少、发冷、感染和虚弱。
期待 2018年还剩一个月，FDA已经批准了55个新药，创历史新高，每一个新药的背后都是科研人员、医生与病人的努力和期盼，希望12月FDA会给我们带来更多的好消息。 2018年1-11月获批药物：（图片来自FDA官网）       References Targeted Oncology：FDA Approves Rituximab Biosimilar for Treatment of Non-Hodgkin Lymphoma Gilteritinib Granted FDA Approval for Treatment of FLT3+ AML FDA官网 |
|
|
