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最近，美国FDA批准了干细胞产品NurOwn®治疗进展型多发性硬化症II期临床试验新药申请（IND）。 值得一提的是，这款干细胞产品目前还有一项治疗渐冻症的III期临床试验正在进行中。这就意味着，将来若获批上市，这款疗法的适应症可能是渐冻症和进展型多发性硬化症两种疾病，有望填补神经退行性疾病自体细胞疗法的空白。 NurOwn®是美国头脑风暴公司开发的创新性自体细胞疗法，采用骨髓来源的间充质干细胞（MSC），在体外进行扩增和分化，并在专利条件下培养诱导这些细胞分泌高水平的神经营养因子，从而变成MSC-NTF细胞。 自体MSC-NTF细胞可以有效地将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接递送到损伤部位，这些因子对减缓或稳定疾病进展有重要作用。 FDA首次为自体细胞疗法治疗多发性硬化症点头 全球大约250万人受到多发性硬化症的影响，大约一半受感染的人最终会发展成为进展型疾病，这可能会导致运动、视觉和认知功能障碍和残疾水平增加。 目前尚未有通过FDA批准的针对多发性硬化症或其他神经退行性疾病的自体细胞疗法。虽然多发性硬化症病人的治疗选择是存在的，但是进展型多发性硬化症的临床治疗仍然有很大的需求尚未得到满足。并且尚未有任何治疗方法获FDA批准用于解决一种以上进展型多发性硬化症。 此次，FDA点头允许NurOwn®治疗进展型多发性硬化症的IND申请，使得干细胞疗法有希望为这类疾病患者提供新的治疗选择。 通过FDA的IND申请途径，人们可以更加科学严谨地推动干细胞疗法在多发性硬化症中的临床进展。 该疗法的开发团队表示，通过这项试验，他们将在2019年初将一种新的治疗方式推进到进展型多发性硬化的临床测试阶段。 已获孤儿药资质，治疗渐冻症有望上市 再来说说这款干细胞疗法的另一个潜在适应症——渐冻症。事实上，NurOwn®治疗渐冻症的临床试验已经受到了很大的关注。 更加令人欣慰的是，NurOwn®治疗渐冻症已经获得了美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药认定。在美国，新药一旦获得FDA的孤儿药认定，将享有临床试验费用免税、免除处方药用户费用，以及药物获批上市后可享有7年的市场独占期，甚至还可能获得一张宝贵的优先审评券。 目前，NurOwn®治疗渐冻症正在进行关键性的III期临床试验（NCT03280056），将在美国6个中心开展自体MSC-NTF细胞的重复给药研究。这个项目也得到了加州再生医学研究所的资助。 结语 IND主要目的是提供足够的信息来证明药品在人体进行试验的安全性，主要包括I、II、III期临床试验申请，其中I期和II期是疗效的探索阶段，III期是疗效的验证性阶段。如今干细胞疗法NurOwn®治疗渐冻症和进展型多发性硬化症分别进入到了III期和II期临床试验阶段，正在朝着上市道路迈进，未来这两类患者有望受益于干细胞疗法。 参考资料： FDA Accepts BrainStorm’s NurOwn® IND Application for Progressive Multiple Sclerosis经典回顾： 科技日报：干细胞是科学，未来5至10年干细胞技术会出现颠覆性革命！来源 科技日报 干细胞像是生命的种子，在一定条件下，可以分化成多种功能细胞，具有修复各种组织功能和再生器官的能力，被医学界称为“万能细胞”。在这个领域，干细胞不仅仅是科学，也是全人类克服疾病的终极想象，包括无数饱受病痛折磨的患者与“执迷不悔”的临床医学科学家。 “未来5至10年，干细胞技术在医学上的应用会出现颠覆性革命。”东方医院院长刘中民深刻感觉到：近年来，化学药物、外科手术等传统医疗手段已越来越受到人口老化、慢性病及肿瘤高发的挑战，以干细胞、免疫细胞治疗等为代表的细胞治疗新技术发展迅猛，已成为当今世界生物医药领域研发的热点。未来5年全球范围将有更多干细胞药物获批上市。 在化学药物研发方面，中国远远落后于欧美发达国家。而干细胞是我国少有的在全球处于“并跑”地位的领域之一，是赶超国际，对标中国位置的全新领域；也是引领医疗趋势，造福百姓的民生大事。 △裴刚 原同济大学校长，中科院院士 “干细胞这一块，不做，上海就落后。”裴钢，原同济大学校长、中科院院士，国内干细胞领域带头人，一次次强调，“要拿出传教的精神来宣传干细胞。” 国际上，美国正以更快速度“进军”干细胞。美国FDA批准了3000多项干细胞的临床试验，涵盖了200多种临床疾病，一旦部分干细胞制剂完成Ⅳ期临床试验，其对中国医疗界的冲击将远远大于之前的化学药品，届时中国将只有进口美国的干细胞制剂或遵循美国的治疗标准。“中国要占领科学高地，如果按部就班地去做是赶不上人家的，必须弯道超车。”刘中民说。 一直到2015年3月，中国国家卫计委出台《干细胞临床研究管理办法（试行）》。如今政策禁锢逐渐过去，干细胞及转化研究领域成了国家“十三五”科技创新规划中明确指出的战略性、前瞻性重大科学问题之一，2017年国家重点专项经费更是高达9.4亿元。 科技日报干细胞相关新闻回顾 1 我国干细胞临床治疗时代已经开始！ 去年12月22日，国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》。“这一系列变化标志着我国全面、有序开展干细胞临床治疗时代已经开启。”裴端卿说。 中国科学院广州生物医药与健康研究院院长、研究员裴端卿表示，随着我国干细胞临床研究监管政策的陆续出台以及前期良好的理论和技术积累，将大大加速干细胞产品的开发进程，使行业进入快速规范发展阶段。 2 我国细胞治疗终于进入临床的大门！ 自2016年12月《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）发布之后，细胞治疗产品一直在等待通往临床大门的开启，为癌症治疗、遗传病治疗给出“yes”的答案。直到2017年12月18日，国家食药监总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，被产业界评为“靴子终于落地”。从最终发布的文件名称上看，原来的“细胞制品”改为“细胞治疗产品”，可以看出该指导原则意在推动相关疗法的应用。 “指导原则的发布，让细胞治疗向临床产品的目标更近了一步，”专家说，这意味着，如果申请企业的细胞制品符合要求，经过临床试验证明有效，应该不久就会批准下来，细胞治疗“落地”不会远了。 自2017年8月底，美国FDA批准诺华公司的细胞免疫疗法上市以来，我国产业界对细胞治疗的上市一直充满期待，国家食药监总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，意味着进入临床的大门终于打开。 根据此前的新药审评审批流程，已经在人体上有效果的治疗，有时还需要返回进行动物实验的验证，这对科研团队来说并不合理。此次原则明确了“人体数据在经过科学地评估后，可以提示细胞治疗产品的有效性与安全性，可以保证临床受试者安全性，则可免除不必要的动物试验”。 |
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