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国际市场上影响CAR-T细胞治疗定价的因素
CAR-T细胞治疗被认为是“清除”癌细胞的有利武器。自2017年上市以来，这种疗法的高昂价格成为了热门议题。
在前一段时间热播电影我不是药神中，讨伐抗癌药物价格昂贵，因病致贫因病返贫的声音空前高涨。总部设在瑞士的诺华（Novartis）做为全球医药健康行业的跨国企业集团，世界三大药企之一，和宾夕法尼亚大学共同研发的革命性CAR-T细胞疗法Kymriah于2017年8月通过美国食品和药物管理局（FDA）的正式上市批准。 当然，这种定制型的细胞疗法治疗费用并不便宜，需要47.5万美元（约合人民币310万元），这个定价的标准是什么呢？
诺华CEO表示，CAR-T细胞疗法的价格应基于四项价值衡量标准：它们在临床和生活质量方面为患者带来的改善，以及它们给医院和社会带来的广泛益处。 在诺华公司向FDA提供的对63名患者的研究数据表明，这些人在2015年4月至2016年8月期间接受了该项治疗。其中52人（82.5%）的病情得到好转，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者来说，这是极其高的救治率。
诺华CEO表示，这个价格已远远低于预期，再加之这是一次性的治疗，因此与其他治疗方式相比，可能花费更少。比如，传统的骨髓移植治疗白血病的花费在54万美元（约合人民币352万元）到80万美元（约合人民币521万元）之间。 诺华为CAR-T疗法Kymriah定价所采用的方法是基于价值衡量的一个典型例子，然而行业对于这种定价方法仍然存在分歧。
负责评估医疗费用成本效益的独立专家机构对诺华CAR-T细胞疗法Kymriah治疗儿童白血病的成本效益设定在了168.8万美元。诺华将这款药物的定价在47.5万美元，远远低于上述所设定的成本效益。 目前CAR-T细胞疗法以及其他类似细胞和基因疗法的价格远远超过目前模式下的药品价格。但是人们要意识到，这些疗法是对过去的一种突破，它们所带来的巨大价值也应该考虑在内。 这些疗法具有积极的疗效，不仅延长了患者的生命并且显著改善了他们的生活质量。
英美医保覆盖，CAR-T细胞治疗降价空前潜力巨大
对于老百姓来说，企业用什么定价逻辑去表达自己的理由不太重要，人们更为关心的是最后自己要付多少钱的问题。
三百多万人民币的治疗价格，对于中国的绝大多数人而言仍然是天价。值得为彼岸高兴的消息是今年4月，CAR-T细胞治疗相继被纳入美国和英国的医保范畴，给一部分人带来了便利和福音。 我国的肿瘤免疫治疗行业还面临诸多的挑战，为此，医麦客再次邀请数十位包括新药政策制定专家，技术与临床应用专家，新药研发企业代表汇集中国上海，计划于2019年3月23日至24日召开第二届肿瘤免疫治疗技术研讨会。本次大会将有来自全国500+行业精英一起探讨肿瘤免疫治疗药物的技术革新与发展趋势。中国·上海丨诚邀您参加2019（第二届）肿瘤免疫治疗技术研讨会 |
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