来源：Medsci背景 这项研究旨在评估抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）中，贝利木单抗作为辅助治疗维持缓解的安全性和疗效。 方法 这是一项双盲、安慰剂对照、多中心研究（BEL115466/NCT01663623），AAV患者（≥18岁）在利妥昔单抗/环磷酰胺和糖皮质激素诱导缓解后被随机分组（1：1）。患者接受硫唑嘌呤2mg/kg/天、口服糖皮质激素和安慰剂/静脉注射贝利木单抗10mg/kg。主要终点是出现第一次方案指定事件（PSE）的时间，定义为伯明翰血管炎活动性评分（BVAS）≥6，≥1个主要BVAS项目或接受禁用药物（根据ANCA类型[蛋白酶3（PR3）/髓过氧化物酶（MPO）]、诱导时的疾病阶段和诱导方案进行调整）。血管炎复发定义为PSE BVAS活动性，或接受禁用的血管炎药物。治疗的变化导致研究截断从300名患者变成约100名患者。 结果 意向治疗人群共105名患者（安慰剂组，52名[40名PR3-ANCA；12名MPO-ANCA]；贝利木单抗组，53名[41名PR3-ANCA；12名MPO-ANCA]）：利妥昔单抗诱导，27名；环磷酰胺，78名。与安慰剂相比，贝利木单抗并不降低PSE（调整后HR = 1.07； 95％CI：0.44，2.59； p=0.884）或血管炎复发风险（调整后的HR = 0.88；95％CI：0.29，2.65； p=0.821）；总PSE发病率低（安慰剂，11/52 [21.2％]；贝利木单抗 10/53 [18.9％]）。安慰剂组（n=8）的血管炎复发与诱导方案/疾病阶段或ANCA类型无关。贝利木单抗组（n=6）的所有血管炎复发均发生在环磷酰胺诱导的抗PR3-ANCA相关患者。贝利木单抗组49/53名患者（92.5％）和安慰剂组43/52名患者（82.7％）出现不良事件，没有新的安全性问题。
结论 使用贝利木单抗加硫唑嘌呤和糖皮质激素维持AAV缓解并不降低复发的风险。 |
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