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4月4日，辉瑞公司的乳腺癌药物Ibrance获得美国FDA批准用于男性乳腺癌，这项批准并不依赖于临床研究，而是依靠详细说明该药实际使用情况的电子健康记录（electronic health records，EHRs）和上市后报告中获得的真实世界数据（Real-World Data，RWD）。 全文1326字，用时2.5分钟 作者：许关煜、李敏华 2019年4月4日，辉瑞公司的乳腺癌药物Ibrance获得美国FDA批准用于男性乳腺癌，这项批准并不依赖于临床研究，而是依靠详细说明该药实际使用情况的电子健康记录（electronic health records，EHRs）和上市后报告中获得的真实世界数据（Real-World Data，RWD）。 RWD系指在传统的随机对照试验之外收集的临床数据，以了解社会广泛的临床实践中出现的情况；现实世界证据（Real-World-Evidance，RWE）则为将EWD借助现代信息技术通过优化分析获得的证据。实际上RWE是医药大数据的重要组成部分。近年来，RWD和RWE受到业界和相关领域人士，甚至社会公众的广泛关注。 RWD有诸多优点和用途：譬如对业界可链接不同来源广泛的数据，根据庞大的数据样本确定结果，更具参考价值；降低开发成本并提高临床试验的效率；防止错误发生并加快上市时间；挖掘现有治疗药的新适应症；确定新的市场和渴望得到治疗的患者人群。对医务人员和医疗机构有助于提高药物个体化治疗水平；更快应对不良反应。对足医保机构则有助于分析药物的成本效益优异；为昂贵的新疗法取舍。公众自然也能由此获得有用的信息。 Ibrance（palbociclib）是一种细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，用于ER﹢（激素阳性），HER2﹣（人表皮生长因子受体2阴性）转移性乳腺癌的联合治疗。 男性乳腺癌很少见，占所有肿瘤类型病例的1％以下。因此，测试乳腺癌药物的临床研究通常不包括男性，Ibrance研究开发过程中的PALOMA-2和PALOMA-3同样如此，这两项III期试验支持它的批准。 不久前离职的FDA掌门人Scott Gottlieb积极主张在药品监管审查中加速使用RWD。去年12月，该机构发布了一项新的计划，除其他它先考虑事项外，强调了RWD在支持适应症扩展方面的潜力。 Ibrance的这项新的获准不会为辉瑞公司提供太大的商业利益，但增加了为制药公司面对FDA审批取得成功的一个有重要意义的案例。利用RWD比通过临床试验获得数据作为申报和审批依据，节省时间、人力和财力也是不言而喻的。 去年秋天，FDA批准了辉瑞4个抗肿瘤药物，其中包括两个用于某些类型肺癌和一个用于乳腺癌药物。 传统的一连串审批程序阻碍了辉瑞向已迅速成为整个制药行业中最活跃的领域之一的肿瘤治疗转型，辉瑞极需在寻找捷径。据《华尔街日报》最近的一篇报道指出，预计辉瑞公司以Ibrance为首的抗癌药物在2019年将首次超过其心脏和初级保健药品。 去年，Ibrance的销售额增长了32％，达到41亿美元，仅次于辉瑞公司的肺炎球菌疫苗Prevnar 13和神经痛药物Lyrica（pregabalin，普瑞巴林）。 Ibrance的商业成功源于其对ER﹢，HER2﹣转移性乳腺癌适应症的批准，直到目前，该药的一线使用仅限于绝经后妇女。 现在，Ibrance被批准用于男性乳腺癌患者，估计今年在美国被诊断的患者数约为2670名。 为了确保FDA能够开启绿灯，辉瑞提交了一份取自EHRs，以及来自数据库的Ibrance治疗的男性患者的报告。 之前FDA已经使用现实世界数据审查药物，但是这些证据通常被用来构建“历史对照”，比较药物单臂研究的结果。安进公司的Blincyto（blinatumomab）就是这种情况，2014年该药首次被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病。 罗氏公司于2018年2月以19亿美元巨资收购Flatiron，主要目的之一是使用RWD创建虚拟对照组（virtual control arms），促进新药研究开发。尽管Flatiron已被收购，但仍继续作为一个独立法律实体运营，并与辉瑞等外部伙伴合作。 |
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