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临床试验是药物获批上市的必经之路。2018 年，美国 FDA 重磅发布《真实世界证据方案框架》后，真实世界证据（Real-World Evidence，RWE）开始作为前期探索性研究结果，对于药品审批上市和 FDA 对药品的监管决策过程起到了间接或直接促进作用。
目前，大型制药公司每年花费 2000 万美元用于生成 RWE，以支持各自产品开发计划，FDA 也经常使用 RWE 来监测药品上市后的安全性。根据 Roots Analysis 的报告，到 2030 年，RWE 市场预计价值 45 亿美元，复合年增长率为 15%。RWE 是通过分析真实世界数据（RWD）得出的。根据 FDA 的定义，RWD 是从传统临床试验以外其它来源获取的数据。这些来源包括，大规模简单临床试验、实际医疗中的临床试验、前瞻型观察性研究或注册型研究、回顾性数据库分析、病例报告、健康管理报告、电子健康档案......目前，大多数现实世界中以证据为重点的公司总部都设在美国，美国也被认为是现实世界数据研究的中心。我国国家卫健委某负责人在一次关于真实世界研究行业会议上指出，“中国的药物创新需要在真实世界研究进行探索，目前国内对药品的需求及漫长的审评过程、临床实验相互矛盾。药审中心需要药企提供能加快审评速度的证据和理由，真实世界研究是不错的选择。”近年来，随着政策的推动，国内也开始涌现出一批 RWD 公司，包括医渡云、零氪科技、领星生物等。日前，CB Insights 中国也发布了 “2021 生物医药领域的真实世界数据行业报告”，并称真实世界数据解决方案是 “极具想象空间的新兴行业，蕴藏着巨大的宝藏”。“RWD/RWE 最近两年很火热，真实世界的数据能够对药物使用、药物安全性和价值，以及患者产生更好、更多的见解，但这个行业还存在数据不可及和数据不可用的问题需要解决。” 领星生物的创始人、总裁兼 CEO 许强博士告诉生辉。图 | 领星生物创始人、总裁兼 CEO 许强（来源：受访人提供）“分子和临床的数据结合是领星生物起步时的发展方向”，许强说道。2015 年，领星生物落地上海，首先瞄准了肿瘤患者的检测服务。“我们推出的个体化诊疗服务，目的是帮助肿瘤患者获得最合适的临床治疗手段。”为此，领星生物先后推出了三款产品，包括康新源、康安源以及康得源，分别用于肿瘤精准诊断、肿瘤监测以及为中国肿瘤患者提供精准医疗临床路径对接服务。在许强看来，检测产品是领星生物临床服务的起点。基于前期的积累，他认为临床外的数据对于肿瘤治疗十分关键。“我们会从临床患者的结果往回倒推，在这个过程中会收集很多数据，不论是分子数据还是临床数据，会让我们更了解肿瘤的治疗过程和治疗中的需求。”2016 年到 2019 年期间，RWD 在生物医药领域和资本市场的受关注度逐步提升，进入 2020 年以来更是呈现爆发式增长。领星生物也在这股浪潮中相继完成了 2500 万美元的 A 轮融资和 3000 万美元的 A+ 轮融资。图 | 近 5 年 RWD 领域研发或融资事件曝光统计（来源：CB Insights 中国）随着 FDA 的政策出台，以及大型药企对于 RWE 的需求，包括精鼎医药、IQVIA 在内的大型国际 CRO 公司开始布局该领域，其中多数企业与罗氏、安进、辉瑞、赛诺菲等知名药企有合作或投资关系。“CRO 公司主要聚焦于临床试验，他们比较擅长已经设计好的，或者比较明确概念的研究或假说，但我们更关注数据的价值”，许强补充道，“需要什么样的数据，以及如何应用数据才是我们的强项。”领星生物开发的临床智能分析平台（CIAP）能够整合多维变量，包括全面的基因数据、临床数据以及长期随访数据，能够真正将数据调动起来。“该平台最大的特点就是能够及时满足任何个性化的需求，能够让没有数据背景的人很快得到分析结果，看到数据的潜在价值也是我们的初衷。”图 | 领星生物开发的临床智能分析平台（CIAP）除了多维度数据之外，高质量数据也是 RWD 发挥更高价值的因素，许强表示，领星生物会对每位患者进行终身随访服务，积累了大量的数据，可以为药物研发企业提供一整套分析整合后的解决方案。2018 年，罗氏收购了两家肿瘤大数据公司，百时美施贵宝、赛诺菲等制药巨头也把 RWS 纳入战略规划。其中，2019 年 2 月，赛诺菲参与了开发真实世界证据平台及其结果分析的 Aetion 的 B 轮融资，此前，赛诺菲设立了 RWE 项目（RWE&CO），赛诺菲的 RWD 平台拥有 3 亿患者数据，覆盖 318 个疾病领域，完成 40 多个 RWE 项目。2019 年 4 月，美国 FDA 基于真实世界数据批准了辉瑞 “爱博新” 的一项新适应症。对此，许强表示，“美国法律的合规性比较高，能够应用大量的临床数据，这也使得美国在市场和商业模式上都相对成熟。”今年 4 月，欧康维视生物（01477.HK）用于治疗慢性非感染性葡萄膜炎的新药上市申请正式获国家药监局受理，成为中国药品注册史上第一个完全基于真实世界研究数据申报上市的新药。6 年的沉浮发展后，零氪科技也即将奔赴纳斯达克，其 CEO 张天泽就曾表示：“医疗和金融有很相似的地方，每次决策都围绕数据开展。尤其是西医分科治学后，医学已经完全被数据驱动。”数据驱动制药行业目前已被很多大型药厂认可，比如诺华、默克等。在许强看来，制药行业的监管严格决定了数据的价值；其次，制药行业是一个非常长的产业链，临床试验只解决了特定的场景问题，并不能提供更全景的信息，所以对于长产业链的行业，跨产业链，跨阶段的数据非常重要，通过 RWD 能够为行业、产业提供更有效率和优势的模式。真实世界的研究一般以患者为中心，需要收集大量的研究数据。“我们的医疗服务一开始就以患者为核心，现在结合了临床数据、分子数据，也是希望能够为每一位患者找到适合自己的治疗方案，这是领星生物的终极目标。”许强分享说，达成这一目的需要关注两个方面，首先需要充分利用现有的临床服务，了解患者的特点，寻找可用的治疗方案；其次，当前疾病没有较好的治疗方案时，只能产生新的疗法。“所以我们也计划针对未被满足的临床需求开发药物。”“但是这个行业还存在着数据不可用，数据不可及的问题”。许强解释道，数据质量并没有明确的行业评判标准，但高质量数据应该是和行业目的相关性高的；其次，能够真正用到的数据非常有限，中国患者不存在围绕患者本身的数据，我们需要收集、整合，才有可用的数据。“未来，我们计划依靠多年积累的数据，帮助患者寻找更好的治疗手段，我们也希望将我们的临床智能分析平台（CIAP）能和整个产业链一起协作，助力产生更多针对中国患者的新药和新疗法，为每个患者找到适合自己的肿瘤治疗方案。” https://www./resources/blog/real-world-data/ https://www./impuls-blog/real-world-data-uit-het-leven-van-de-patient-gebruik-het-deel-1/ https://www./news-release/2021/03/03/2186272/0/en/The-real-world-evidence-RWE-market-is-projected-to-be-worth-USD-4-5-billion-by-2030-growing-at-a-CAGR-of-15-claims-Roots-Analysis.html
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