照日格图
《NEJM医学前沿》高级编辑；NEJM编委（2007-2016）
当我们临床医师阅读临床医学研究的期刊文章时，常常遇到一些名词术语，例如：随机对照、临床试验、前瞻性、回顾性、双盲、单盲、主要结局、主要终点，等等。许多医师觉得对这些名词术语好像也有一定的了解，但又不是十分清楚。实际上许多医师面临如何理解这些名词术语的问题，同时也许存在写作英文论文稿件时，如何在稿件中应用这些名词术语的问题。这是本系列的第二篇。
临床试验
clinical trial
在人类中，与对照相比，比较和评价某种或某些干预的临床效果和价值的前瞻性研究。请注意，临床试验必须是前瞻性的，而不是回顾性的；对研究对象要向前进行随访。临床试验的选题应有充足的科学依据，设计应当严谨，还有许多相关的要求，如盲化（双盲或单盲）、多中心，及按照CONSORT指南指导稿件的准备。临床试验必须有干预措施。干预措施可以是药物治疗、手术治疗、心理或行为干预，等等。
药物临床试验按照研究的目的和作法不同，分为四期。
1期
phase 1
是用于研究人体对药物的耐受性、药物的代谢、药物相互作用、药代动力学和药效学问题的临床试验。研究对象大多是健康志愿者，但也可以是患者，而患者应为用已有标准疗法证明无效的患者。有些1期临床试验重点研究的是药物的生物利用度和体内分布，也初步对药物活性进行评估，多用剂量递增方法。
2期
phase 2
是探索性治疗研究，研究不同剂量的疗效，特别是以生物标志物为结局指标的研究。一些2期研究用随机分组的方法将现有治疗方法已被证实无效的患者，例如恶性肿瘤患者，纳入研究并分组，初步评价新治疗干预的疗效、安全性及最适剂量的选择。也有用不同类型对照组的2期临床研究，如用历史上的对照、治疗前后数据的比较。
3期
phase 3
是治疗确证研究，证实临床疗法或干预应用的疗效及安全性，以及新疗法在临床实践中的价值。多数药物监管机构要求新的干预措施或产品需要在完成3期临床试验后方能申请上市。3期临床试验的重点在于有效性，而不是在于安全性。
4期
phase 4
是带有长期随访内容的临床试验或在管理机构批准（上市）之后开展的大规模临床试验。针对慢性疾病进行的3期临床试验的随访期，与实践中用于干预措施的时间相比，往往较短。然而安全性方面的证据或知识对于评价某种干预在临床实践中的恰当作用方面也是必要的，因此对某些干预措施有必要开展4期临床试验，对干预效果和安全性的长期监测。
意向性治疗分析
intention-to-treat analysis
分析临床试验数据的一种策略, 即任何经历了为治疗而随机化的研究对象都必须包括在分析中。
符合方案分析
per-protocol analysis
对临床试验数据的分析，只包括所有经历随机分组的研究对象中充分依从研究方案的人。
终点或结局
endpoint or outcome
在试验中做为评价疗效或安全性的观察变量。这些变量可与疗效相关，也可与安全性相关。该术语在数年前与“疗效变量”或“安全性变量”几乎当同义词使用，近几年与结局（outcome）这个词几乎等同使用。
