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创新药的开发一直是一个风险很高的过程。我们经常听到的一个说法是从临床开发到进入市场，它们成功的几率只有不到10%。然而，新药临床研发的成功率已经开始出现可喜的改变，根据科睿唯安（Clarivate Analytics）旗下的CMR国际研究中心（CMR International）在Nature Reviews Drug Discovery上发表的一篇报告，临床3期产品上市的成功率在过去10年里显著提升！ 在这篇报告中，CMR国际研究中心分析了接近30家大、中、小型生物医药公司的研发数据，探索了新药研发的最新趋势和策略变化。这些公司代表了全球20大研发投入最多公司的80%，极具代表性。今天，药明康德的微信团队将与读者分享这篇文章中的精彩内容。 3期临床开发成功率飙升 根据CMR国际研究中心的分析，从2010年到2017年，虽然新药开发从1期临床到产品上市的成功率没有太大变化（6-7%），但是从3期临床试验到产品上市的成功率显著提高，从2010-2012年间的49%，提升到2015-2017年间的62%！ 然而，2期临床产品进入3期临床的成功率在过去近10年中并没有显著的提高（大约为25%），导致2期临床产品成功上市的可能性目前约为15%。 而对临床项目数目的统计发现，早期临床项目的数量在过去几年里大幅度下降，与2009-2011年间相比，2015-2017年间的早期临床项目减少了358个！与此同时，后期临床项目的数目却持续上升。 ▲2009-2017年临床开发的趋势（a，不同临床期产品开发成功率；b，早期和后期临床项目增减数目；c，孤儿药和非孤儿药后期开发成功率。图片来源：参考资料[1]）这一变化体现了生物医药公司新药研发策略的改变。在21世纪初，曾经流行的“广撒网”研发策略让生物医药公司将更多的研发项目纳入临床开发管线。而近年来的数据则显示出这些公司在选择研发项目进入临床开发时变得更为严格，并且围绕选择的治疗领域建立起卓越的研究专长，让进入临床期开发的项目成功率变得更高。 如果说过去的研发策略是“广撒网”，那么现在的研发策略则向“少而精”转变。 不同疾病领域对研发成功率的影响 疾病治疗领域对研发成功率也有很大的影响，例如在2010-2017年间，治疗心血管和神经系统疾病的疗法开发成功率最低。而抗感染和抗癌疗法的成功率则名列前茅。 ▲2010-2017年间不同治疗领域1、2、3期临床产品上市成功率（图片来源：参考资料[1]）值得注意的是，医药公司的药物研发管线中孤儿药和治疗罕见病的研发项目显著增多。这一方面得益于通过生物标志物对癌症患者的细分，让很多基于生物标志物开发的抗癌疗法获得了孤儿药资格。另一方面，监管机构对罕见病药物开发的优惠政策和罕见病患者群体提高对罕见病关注的努力也推动了医药公司在这方面的投入。 CMR国际研究中心的统计数据显示，罕见病研究现在约占所有2期和3期临床研究的25%。而罕见病与非罕见病疗法后期临床成功率之间的差距在过去10年里不断缩短，在2015-2017年间两者已经基本持平。 小型生物医药公司在罕见病疗法领域最为活跃，在2018年获得批准的34个孤儿药中，有27个来自小型公司。由于罕见病疗法的临床开发规模不需要很大，而且具有专门的商业化途径，这一领域吸引了众多新兴生物医药公司的投入，它们在这一领域的表现可能比大型药企更为出色。 ▲新兴生物医药公司占据超过70%在研药物研发管线（图片来源：参考资料[2]） |
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