|
华最近双喜临门，继重磅SMA基因疗法Zolgensma获批后，乳腺癌治疗药物Piqray也于同日获得FDA批准。
5月24日，诺华宣布FDA批准了Piqray（alpelisib，曾用名BYL719）与阿斯利康旗下一种内分泌疗法Faslodex（fulvestrant）联用，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。此外，这些患者需要满足接受过内分泌疗法治疗但病情持续恶化这一前提条件，用药前还需要经过一种由FDA批准的诊断测试的筛查。 Picture Credit: Novartis 本次批准基于SOLAR-1三期临床试验。实验结果显示，对于携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-乳腺癌患者来说，Piqray+Faslodex的中位无进展生存期（PFS）比单用Faslodex几乎高出一倍（11个月 vs 5.7个月）。而在其他预先设定好的亚组中，例如接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者，Piqray也可以提供相同的PFS结果。 总应答率方面（一项显示肿瘤体积缩小至少30%的患者所占比例的指标），Piqray+Faslodex比单用Faslodex高出一倍以上（35.7% vs 16.2%）。值得注意的是，Piqray和其配套的诊断测试（来自于QIAGEN N. V.）是FDA实时肿瘤评审试点项目（RTOR）批准的第一款组合产品。 Qiagen的Therascreen PIK3CA RGQ PCR 诊断测试被批准用于诊断哪些晚期癌症患者具有PIK3CA突变，可能对诺华的Piqray产生应答。这种诊断方法适用于分析组织和血液样本中的PIK3CA基因突变。液体活检分析中，结果为突变阴性的患者，应该进一步接受肿瘤组织的切片分析。 PIK3CA是HR+/HER-2乳腺癌中最常见的一种突变基因，大约有40%的HR+/HER-2乳腺癌患者有着这种基因变异。商业潜力上来看，更多的患者群体无疑是一个好兆头。诺华表示，Piqray是首个专门针对PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌开发的治疗药物。据此，巴德银行集团投资部Baader Helvea 分析师Bruno Bulic预测，Piqray的年销售额有80%的可能性达到19亿美元。据了解，Piqray的价格并不便宜，其批发采购价为每月15500美元或一年大约20万美元。 Picture Credit: Novartis △对于转移性乳腺癌（MBC）来说，了解癌症类型十分重要。MBC的类型通常由肿瘤激素受体（HR+/-, 又写作ER+/-或PR+/-）和HER2蛋白（HER2+/-）状态决定。但是肿瘤的突变状态也十分重要，例如PIK3CA就会影响患者的治疗方案。 Piqray获批不仅强化了诺华的肿瘤业务板块，更加强了公司R&D部门的信心。与Zolgensma是从其他公司收购而来不同，Piqray完全来自于诺华自己的药物发现和研究团队。此外，该药物是FDA实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review - RTOR）试点项目批准的首个新分子实体（NME）。 RTOR试点项目是FDA简化审批程序改革的一部分。与优先审批资格等其他加速通道不同的是ROTR需要企业自主申报，而不是由FDA被动授予。入选到RTOR试点项目，并不能保证或影响申请的获批，后者仍需要FDA科学家进行与往常一样的利益/风险评估。 与其他审评审批通道不同的是，ROTR允许FDA在正式申请前获得关键数据，以供审评团队更早的开始他们的审评工作并在实际提交申请前与申请人进行实时沟通。 作为RTOR项目的常客，诺华旗下的Kisqali（ribociclib）是第一个申请RTOR试点项目的药物，最终该药物获批的总时长比优先审批预设的PDUFA早了将近6个月。由此可以RTOR虽然条件苛刻，但速度惊人。 参考资料： 1. Novartis Gets FDA Nod for Breast Cancer Drug & Gene Therapy, Zacks Equity Research 2. FDA Approves Qiagen's PIK3CA Test as Companion Test for Novartis Breast Cancer Drug, Genomeweb 3. FDA approves Novartis Piqray® – the first and only treatment specifically for patients with a PIK3CA mutation in HR+/HER2- advanced breast cancer, Novartis 4. Make that 2 prospective blockbuster approvals in 1 day for Novartis as FDA OKs targeted cancer therapy, John Carroll 5. BRIEF—FDA approves Piqray, a new treatment for PIK3CA-mutated advanced breast cancer, The Pharma Letter 6. FDA approves first PI3K inhibitor for breast cancer, FDA |
|
|
