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（健康时报网端部记者 赵萌萌）当地时间5月24日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了诺华公司(Novartis)脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法 Zolgensma，适用于两岁以下患有该疾病的儿童。该药物是世界上唯一一次性治疗脊髓性肌萎缩症的药物。 虽然是一次性给药，诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元)，这是目前世界上最昂贵的药物，不过诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，可以5年分期付款。  FDA官网新闻截图 据悉，Zolgensma由AveXis公司研发，2018年4月，诺华收购了AveXis，并获得了该基因疗法。 陕西省人民医院神经内科主任医师李锐表示，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患儿因编码运动神经元生存蛋白（SMN）的基因突变，肌肉功能会逐渐丧失，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，如果不治疗，大多数患者通常会在2岁之前死亡。据悉，约每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。 Zolgensma基于最新的基因疗法，其原理是将新DNA引入体内以纠正错误基因，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。据英国《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试。 “虽然SMA病因明确，但一直以来现有的医学手段对此都无计可施，无药可医，该药物的推出开辟了治疗脊髓性肌萎缩的新篇章。”李锐表示。 对于高出天际的治疗价格，诺华方面解释称，药品目前价格虽偏高，但比起传统的其它治疗药品和方式Zolgensma药品有很大的性价比，因为Zolgensma在2岁小孩的治疗中只要一剂就可以完成治疗，不用连续用药。 据了解，此前，美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元，一般情况下，10年期的慢性SMA治疗成本大约为400万美元，而且这种治疗不能停，如果停止，疗法就会失效。 目前Zolgensma的价格位列全球最贵药物之冠。排名第二的同样是一种基因疗法， 眼科基因治疗药物Luxturna定价为85万美元。 编辑：步雯 |
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