|
2019年，药明康德迎来了第一位首席医学官。履新当天，Fred Hausheer博士在日记上写道：全新职业征途，下一个自我激励的目标，再出发！ 首席医学官对于Hausheer博士而言，并不是一个陌生的角色。除了此前历任多家制药企业的首席医学官，他还拥有30余年临床诊疗、药物研发与转化医学经历，亮点横跨全球肿瘤药物开发、1-3期临床试验申请与设计，还曾创立一家以计算机药物设计为核心技术的创新药企业。 首席医学官对于药明康德而言，却是一个崭新的角色。目前在全球医药产业生态圈中，药明康德已服务超过3500家合作伙伴。如何在一体化赋能平台开辟转化医学的新战场，在临床前开发与临床研究服务之间架起一座新桥梁？如何从全局层面，逐步提升公司临床研究服务的整体实力，加速新药好药造福病患？Hausheer博士与药明康德旗下的临床研究服务机构，都自觉任重而道远。过往的经验与成就，未来的期许与展望，都在Hausheer博士的讲述中娓娓道来。 从转化实验到转化医学：天堑变通途 Hausheer博士投身医学，几乎是一场失之交臂的缘分。虽然父亲是临床医生，年幼时他却一度渴望成长为科学家，并专注于生命科学领域之外的基础研究。但8岁时的一场意外，让他日后改变了初衷。“祖父曾经是陪伴我成长的好朋友。有一天，我忽然发现他病了，原本鹤发童颜的老人日渐衰弱。看着饱受病魔摧残的亲人，一步步因为癌症而走向生命终点，自己却无能为力。童年的伤痛让我决定追随父亲的脚步，选择临床医学并专攻癌症诊疗。”但Hausheer博士并未放弃追寻科研的梦想，“上大学时，我同时选修了生理学与医学。我经常问自己，从基础科研到临床需求之间，为何会横亘着一条巨大的鸿沟？正是这个巨大的问号，促使我带着科学家与医生的双重视角，在转化医学的道路上不断前行。” 而这种跨界的视野，也帮助他在多年临床医学的工作基础之上，取得了重要的药物开发与临床研究成果。回首30余年职业生涯，一段以过世员工命名的药物研发经历，对于Hausheer博士而言最为难忘。“Karenitecin（bnp1350）是由我们当时团队自主研发的一款抗癌药，用于治疗预后凶险的神经胶质细胞瘤。这款拓扑异构酶小分子的名字，源于我过去的一名同事Karen Wood，她正是因为罹患癌症而英年早逝。通过与一线病患接触的临床诊疗经验和数据分析，团队明确必须开发一款低毒性、高肿瘤特异性、可与其他现有疗法联用的全新药物。最终我们利用了新颖的硅酮化学机制，提升了药物靶向性与递送效率；这款小分子药物可与广谱CDK抑制剂夫拉平度（Flavopiridol）口服联用，产生良好的抗癌效果。通过有针对性的开发和方案设计，我们最终将该药物推进临床试验阶段。” 经过多年的跨界探索，Hausheer博士初步找到了跨越科研与临床鸿沟的答案：“转化医学是一种思维模式，贯穿从实验室到病床之间（from bench to bedside mindset）的所有环节。对于肿瘤等重大疾病而言，标准治疗方案（standard of care）处于动态变化当中，持续更新目标产品特性（target product profile）是重中之重。从靶标选择、药物设计、分析制剂到临床方案设计，都需要采用新颖、差异化的机制，并与未解决的医疗需求匹配，从而全程交叉指引、组合为集成化的全新治疗方案。检验研发与临床设计的终极标准，则是能否推动新药好药快速上市、延长病患的寿命、提升他们的生存质量。” ▲图片来源：Pixabay一体化研发服务平台：巨大赋能包的“合力” 对于Hausheer博士而言，药明康德便是转化医学大有可为的广阔平台。“药明康德的一体化研发服务平台，宛如一个巨大的赋能包，覆盖临床前研发和临床研究服务，每个模块都拥有专业的解决方案。实践转化医学的机遇远远大于挑战，而迎接挑战的关键之一，便是全平台需要认识并把握机遇：药物研发部门、药物及医疗器械测试平台以及临床研究服务机构携手，会产生理想的合力；这种模式将提升科研、医学、运营能力的深度与广度，也为全球产业界带来借鉴和参考。” 在药明康德的平台，包括国内新药研发服务部、合全药业等在内，依靠临床研究服务机构康德弘翼、津石医药集成的一线临床需求、试验数据、市场分析等资讯，为药物开发提供适应症选取依据，并为后期整体临床设计规划提供决策支持，从而促进IND前期市场调研、可行性调查报告、医学中心和入组病人筛选等方案制定。“这对于全球医药产业而言，都是独特的平台优势：不仅能提升研发效率，更重要的是以满足病患需求为目标，让所有环节的顶层设计具有明确指向性和协同性，最终降低风险、缩短试验周期、减少研究成本。” 而作为首席医学官，Hausheer博士最为关注和期待的，还是提升药明康德整体临床研究服务能力，拓宽公司临床服务链条。“我将深入参与临床设计方案的风险评估、策略设计、商业开发、转化医学执行决策，并为药明康德培养更多不断自我超越的复合型人才。我也对公司旗下临床试验监查机构康德弘翼，以及临床现场管理机构津石医药的协同效应有所期待；相信二者在医院现场信息集纳、远程控制等细节能有效联动，为促进研究中心快速启动、给客户提供完整临床方案而打造独特优势。” ▲图片来源：Pixabay经典统计学助力临床开发，创新引擎时代启航 谈到未来临床研究服务的发展方向，Hausheer博士认为数学与生物统计技术将发挥巨大的作用。这份感悟来自于他数十年来深耕生物物理、统计力学等医学跨界领域的洞见，他还曾亲手打造一家依靠计算机进行药物设计的研发企业，采用包括专属软件和算法在内的数百项专利，开发了十余款小分子药物并有效指导临床试验设计。“比如精巧的Plackett-Burman筛选试验设计，便是生物统计的经典模式。由于每个试验都会涉及多重变量，通过该数学模型可进行矩阵化操作，从正反两面找出最为重要的变量并优化方案。因此最近以生物统计为核心优势的Pharmapace纳入康德弘翼之后，高度自动化数据分析技术和标准将推广至中美两地，为全球客户提供24小时全天候服务。” 除了卓越的生物统计技术，Hausheer博士还强调了临床试验设计中的不少其他要素：“不同的药物研发和临床研究项目可谓千差万别，但所有临床方案都应以患者安全为首要标准，设计安全剂量范围和爬坡剂量进程；依靠基因组学技术，确认更优生物标记物，并优化入组病人筛选标准；病人入组后，应通过丰富完整的数据，延续全面、可靠的药代动力学研究；试验阶段关注与本项目相关的其他行业进展，并及时调整方案。我相信药明康德作为开放式能力与技术平台，端到端服务模式将为用户提供优秀的临床终点设计分析、风险控制解决方案。” 谈到药明康德与医药创新产业最终的发展动力，Hausheer博士认为是这个前所未有的创新黄金时代：“本土新药研发成果蓬勃喷涌，已成为全球生态圈不可忽视的生力军；我期待未来有一天，中国临床试验数据能够成为国际性突破疗法认证的关键或主要依据。而在一系列国际层面的利好政策大环境下，中西方先进科技也在以前所未有的速度交融和互通有无；我更期待，转化医学加速将临床前研发项目转化为成功的临床产品，续写全球产业链的辉煌新时代！” 参考资料： [1] Karenitecin (bnp1350) and flavopridol as radiosensitizers in malignant glioma, Retrieved September 2016 from Journal of Neurology & Neuromedicine, http://www./articles/karenitecin-bnp1350-and-flavopridol-as-radiosensitizers-in-malignant-glioma.html [2] Bio-IT Innovators-BioNumerik, Retrieved January 2013 from http://www./archive/011303/innovators_bionumerik.html |
|
|
