|必读|研究型医院制备CAR-T细胞每年为癌症病人节省数十亿美元

2019-12-11(周三)内容：

|必读|研究型医院制备CAR-T细胞每年为癌症病人节省数十亿美元

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法国癌症治疗中心的实验室人员在操作制备CAR-T细胞

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科学家们正在利用先进的基因技术，把患者自身免疫系统改造成为抗癌利刃，抑制甚至消灭癌症。听起来很激动人心！

但天价治疗药费让所有患者望而却步。在刚闭幕的全球最大规模的血液病/肿瘤年会上，最闪亮的突破进展是CAR-T细胞免疫治疗各种血癌！费用至少50万美元(350万人民币)/年或更贵！难怪GSK总监激动地说“这是研发最佳时机，此时不赚，等待何时！”

正因为如此，另外一股力量在推动着医疗中心来生产制备CAR-T细胞，不仅降低价格，还可为患者提供更精确和个性化治疗，整个操作过程更快，为尽快治疗争取了时间。

CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法是通过抽取患者血液，改造自体免疫细胞，回输后识别并杀死体内癌细胞。听起来CAR-T疗法更像科幻小说，这已成为抗癌治疗日趋成熟的方法之一。

药企制备CAR-T细胞，就是天价!

科学家们已经确认把个人的免疫系统变成抗癌利刃，消灭癌症，延长寿命，这不是科幻了。但是每剂治疗细胞制品至少高达几十万美元，政府保险和商保也在寻找承担这些“天价”治疗药费的策略。

天价药不仅挑战了病人的支付和经济实力，社会和政府也需要回答一个基本问题：我们是否以错误方式开发这些新疗法？谁能负担得起？

根据今年ASH年会的预测估计，仅在美国，至少有100万白血病患者因为CAR-T免疫疗法而获益，包括病情缓解和彻底治愈。

然而，患者每次治疗费用在40—50万美元。究竟是谁促成了如此天价？答案是药企制备细胞的成本和综合费用，他们让每位患者承担了细胞制备费用。

让医疗中心制备CAR-T细胞？

目前，CAR-T免疫疗法的操作流程是：从病人身上提取血细胞，然后送到制药公司的生产车间进行基因改造。药企通常需要2~6周时间设计改造细胞，扩增数量；质量和安全测试，然后再运回医院回输给患者。

有一种更理想的方法：不仅降低费用，还为特定患者提供个性化定制生产细胞。操作过程也更省时间：这种方法就是让医疗中心来制备CAR-T细胞。

实际上，早在药企制备CAR-T细胞之前，一些医疗中心就开始这方面尝试，包括宾夕法尼亚大学癌症中心、美国国家癌症研究中心、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、弗雷德-哈金森癌症中心、贝勒大学癌症中心均小规模制备CAR-T细胞，供应临床治疗或试验。后来药企参与进来，是为了扩大生产和质控。

医疗中心制备CAR-T细胞的优势

首先，在医疗中心制备，距离病人更方便，更节省时间等明显优势。

其次，研究型医疗中心也有良好的设备制备和开展临床治疗，每天都处理干细胞制备和治疗应用，例如自体干细胞移植，需要医生和技术人员保存和保护储存血液干细胞，必要时进行洗涤和照射，有时也会选择细胞群用于临床应用。

在医疗中心或医院里制备，还能更快地完成CAR-T细胞生产流程，不需要将细胞运送到工厂。

另一至关重要的问题是，大多数接受CAR-T治疗的患者是因为对常规治疗无效，需要争分夺秒制备CAR-T细胞治疗。有些病人在细胞被取出和扩增培养后运输回到医院时，已经逝去了。

再其次，干细胞监管与药品不同。在研究型医院研发CAR-T疗法不需要常规GMP监管流程。个人/个性化治疗方法能让医生和医院更高效针对每位患者的特定癌症开展治疗。这在目前监管体系无法做到的。

绝大多数晚期癌症患者已经没有时间等待新疗法获批了，这种制备模式的转变需要FDA具有监管灵活性，也使得CAR-T疗法更加有实际获益。

在研究型医疗中心里制备CAR-T的临床实践经验验证了制备CAR-T细胞的成本仅为定价的一半。而且有可能实现。在瑞士已经做到了把CAR-T疗法的费用降到了15万—20万美元。

以目前美国批准CAR-T疗法治疗的上万名患者预测，每年至少节省20亿美元。如果CAR-T疗法普及应用，将为国家医保和个人节省更多钱，获得更好效益。

如此改革需要打破FDA现有监管机制，将CAR-T疗法从一种基因药品定义为“自体血产品”。这一举措不仅节省资金，更能挽救生命，精准抗癌。

或许一开始跟着国际(美国)同行走是对的。现在站在十字岔路口，为了更多需求这种救命疗法的患者，我们应当停下来考虑脚下的路，在国内几家大型癌症医院试行自制备CAR-T疗法，更加务实可行！

Q:

怎样建立拥有细胞治疗技术的癌症专科医院？

A:

不局限公立或民营医院资质，需要具备一定临床技术硬件条件和癌症专病的医护人员。甚至鼓励二级医院转型成为“前店后场”模式，即“医院病房+细胞制备中心”。联系我们，提供相关咨询。

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