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2020年08月，美国FDA已受理其提交的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该NDA寻求批准melflufen（melphalan flufenamide）联合地塞米松治疗三重难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。三重难治是指患者疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效。 此次研究共入组了157例患者，这些患者在免疫调节剂（IMiD）和蛋白酶体抑制剂（PI）治疗失败后，对泊马度胺（pomalidomide）和/或Darzalex（daratumumab，达雷妥尤单抗）不敏感。该研究的患者人群包括三重难治和/或髓外疾病和/或具有细胞遗传学高危特征的患者亚组。 数据显示： （1）在意向性治疗（ITT，n=157）群体中，总缓解率（ORR）为29%、中位无进展生存期（PFS）为4.2个月、中位总生存期（OS）为11.6个月；在有治疗应答的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为5.5个月、中位PFS为8.5个月。 （2）在三重难治亚组（n=119）中，ORR为26%、中位PFS为3.9个月、中位OS为11.2个月；在有治疗应答的患者中，中位DOR为4.4个月、中位PFS为8.5个月。 （3）在髓外疾病（EMD，n=55）亚组中，ORR为24%、中位PFS为2.9个月、中位OS为6.5个月；在有治疗应答的患者中，中位DOR为5.5个月、中位PFS为17.3个月。所有这些数据都得到了独立审查委员会（IRC）的确认。 结果显示：melflufen联合地塞米松方案，有潜力为难以治疗且预后很差的RRMM患者提供一种治疗选择，包括三重难治性骨髓瘤患者和髓外疾病（EMD）患者。该研究中，melflufen+地塞米松方案治疗显示出持久缓解、且随着治疗时间的延长而加深，这表明患者能够从长期治疗中获益。 Blenrep在欧盟上市，单药治疗多发性骨髓瘤2020年08月，欧盟委员会批准Blenrep（belantamab mafodotin，GSK2857916），单药治疗先前已接受过至少4种疗法、且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂/一种免疫调节剂/一种CD38单抗难治、在最后一次治疗中被证明疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。 研究入组了196例既往过度治疗的（heavily pretreated）R/R MM患者，这些患者尽管接受当前的标准治疗但病情恶化、既往接受的治疗方案中位数为7种、对免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂难治、并对抗CD38抗体难治和/或不耐受。研究中，患者被随机分为两组，接受每三周一次（Q3W）2.5mg/kg或3.4mg/kg剂量Blenrep治疗。 研究数据显示：Blenrep 2.5mg/kg Q3W单药治疗的总缓解率（ORR）为32%、中位缓解持续时间（DoR）为11个月、中位总生存期（OS）为13.7个月。安全性和耐受性与先前报道的Blenrep数据一致。2.5mg/kg组发生的最常见的不良反应（≥20%）为角膜病变/微囊样上皮改变（MEC；71%）、血小板减少症（38%）、贫血（27%）、视力模糊事件（25%）、恶心（25%）、发热（23%）、天冬氨酸转氨酶（AST）升高（21%）、输液相关反应（21%）、淋巴细胞减少症（20%）。 之前公布的来自首个人体临床研究DREAMM-1的更新数据显示，在BCMA阳性R/R MM患者中，Blenrep治疗的总缓解率（ORR）达到了60%。 在今年5月底召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，GSK还公布了DREAMM-6研究的数据。该研究在接受一种或多种疗法难治或治疗后病情复发的R/R MM患者中开展，调查了Blenrep（2.5mg/kg，Q3W）联合硼替佐米/地塞米松（BorDex）的疗效和安全性。 初步结果显示，Blenrep联合BorDex（B-Vd）治疗的总缓解率（ORR）达到了78%（n=14/18；95%CI:52.4-93.6），50%为非常好的部分缓解（VGPR）、28%为部分缓解（PR）。获得临床受益（最小缓解或更好）的患者比例为83%（95%CI:58.6-96.4）。中位治疗18.2周时，中位DoR尚未达到。3级或以上不良事件包括角膜病变（MEC；56%）和血小板减少（61%）。无4级MEC病例。这些初步结果，证实了Blenrep联合治疗在多发性骨髓瘤早期患者中的潜力。 |
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