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8月17日，国家医疗保障局公布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》[1]和《2020年国家医保药品目录调整申报指南》[2]。根据医保目录调整精神[1]，此次拟纳入医保目录的准入时限有所延长，即从2019年12月31日调整为2020年8月17日，充分体现了我国医保鼓励创新的态度，另一方面，也是留给创新药更多的时间和机会，希望它们能够尽早实现临床价值，切实惠及更多患者。泽布替尼（百悦泽）是百济神州自主研发的新一代BTK抑制剂。单药口服治疗即可使得慢性淋巴细胞白血病（CLL）及套细胞淋巴瘤（MCL）患者获得较好的生存获益；更好的安全性能保障患者获得更好的生活质量。泽布替尼现已先后获得美国国家综合癌症网络（NCCN）指南[3]以及中国临床肿瘤学会（CSCO）指南[4]一致推荐。泽布替尼通过创新、优化的分子结构，提高药物的溶解性以及靶点选择性。研究证实，泽布替尼的药物暴露量是第一代BTK抑制剂伊布替尼的8倍，能够100%的抑制BTK靶点。同时，对靶点选择性更强且脱靶效应更低，可最大程度的减小脱靶作用，从而带来更好的疗效及安全性[5]。泽布替尼于2019年11月获得在美国FDA批准上市，是中国首个获得美国FDA批准的中国抗癌新药。泽布替尼还先后获得美国FDA授予的快速通道、突破性疗法、优先审评认证，以及NMPA的优先审批通道。更加值得关注的是，泽布替尼还获得了中国科技部“重大新药创制”科技重大专项支持。BGB-3111-206研究[6]是泽布替尼治疗R/R MCL在中国的注册研究，研究结果提示（见图1），泽布替尼治疗后患者的总缓解率（ORR）为83.7%，研究者评估的完全缓解（CR）率高达77.9%；中位无进展生存期（PFS）更长达22.1个月，相较于第一代BTK抑制剂CR率及PFS均明显提高。在安全性和耐受性方面，接受泽布替尼单药治疗的患者安全性总体良好，不良事件（AE）以1-2级为主，且需格外关注的不良事件发生率低。
图1：BGB-3111-206研究疗效数据[6-10]
❷ 慢性淋巴细胞白血病（CLL）临床疗效及患者获益泽布替尼在CLL治疗方面具有较充分的临床证据[11]。注册临床BGB-3111-205研究证实泽布替尼治疗后ORR可达84.6%， 而在全球多种的III期临床研究BGB-3111-304结果显示，泽布替尼对于del（17p）极高危患者ORR达到92.7%，更加显示了泽布替尼的强效。且在上述研究中，泽布替尼的安全性和耐受性良好，尤其CLL患者以老年为主，老年患者常伴有心血管等合并症，更需要高效安全的治疗方案，泽布替尼房颤、高血压等不良反应发生率低，为老年患者提供更安全的药物选择。泽布替尼对比伊布替尼治疗WM患者的全球头对头临床研究（ASPEN研究）[12]显示（见图2），与伊布替尼相比，泽布替尼在治疗中展现出了更高的非常好的部分缓解（VGPR）率，（研究者评估：30.4% vs. 18.2%, P=0.03），且在安全性及耐受性上也为患者带来了具有临床意义的改善（房颤发生率：泽布替尼 3% VS.18.4% 伊布替尼）。2020年9月9日，宣布加拿大药监部门已受理泽布替尼用于治疗WM患者的新药上市申请并将其纳入优先审评，再次证实了泽布替尼的创新性及患者获益。
泽布替尼是我国自主研发的新一代BTK抑制剂，相比同类药品（尤其是国外进口药品）具有明显的经济性优势。首先，从上市价格角度看，泽布替尼国内上市价格仅为11,300元，远远低于同类型药品，其用于MCL和CLL/SLL的每月治疗费也明显低于同类型药品。其次，泽布替尼的多项临床研究均证实了其在安全性及耐受性方面的优势，这将为患者节约与不良反应所带来的检测和治疗等直接医疗费用，以及由此带来的患者误工、交通、照护等间接费用，有效节约医疗资源和社会资源，具有明显的经济学优势。预计进入医保后，泽布替尼将进一步降价并减轻患者经济负担，并有助于实现医保基金的高效使用。本次国家药品医保目录调整旨在进一步提高参保人的用药保障水平，规范医保用药管理。中国淋巴瘤患者仍期待获得更好的治疗效果，泽布替尼作为中国创新药的典范，在CLL及MCL治疗方面具有循证医学证据支持，具有疗效、安全性及经济性优势。期待其能够通过本次国家药品谈判顺利纳入国家医保，能够让更多的淋巴瘤患者从具有国际品质的中国原研创新药中获益！参考文献： [1].《2020年国家医保药品目录调整工作方案》[2].《2020年国家医保药品目录调整申报指南》[3].B-Cell Lymphomas NCCN Guidelines V1 2020.[4].中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南2020. [5].Tam CS, et al. blood. 2019, 134(11): 851-859. 3.Guo Y, et al. J MedChem. 2019, 62(17): 7923-7940.[6].Song YQ, et al. 2019 ICML abstracts. [7].Wang ML, et al. N Engl J Med 2013; 369(6):507-16. [8].Fisher RI, et al. J Clin Oncol 2006; 24(30):4867-74.[9].Goy A, et al. J Clin Oncol 2013; 31(29):3688-95. [10].Hess G, et al. J Clin Oncol 2009; 27(23):3822-9. [11].CULL G. SIMPSON D, OPAT S, et al. 61st ASH Annual Meeting (2019)Abstract No.500.[12].Tam CS, et al. 2020 ASCO Abstract 8007.
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