10月26日，拜耳宣布以20亿美元现金预付款收购了一家老牌基因疗法公司AsklepiosBio Pharmaceutical（AskBio），交易还包括高达20亿美元的潜在里程金。本次收购将为拜耳的细胞和基因疗法平台提供动力，收购后AskBio将作为一家独立公司运营。
AskBio由AAV大牛Jude Samulski博士、肖啸博士和Sheila Mikhail博士于2001年联合创立，专注于研发和生产多种遗传疾病的基因疗法，包括神经肌肉、中枢神经系统、心血管、呼吸系统和代谢性疾病。
来源：AskBio官网 除了拜耳的这项大额交易，制药巨头罗氏最近在基因疗法领域也出手阔绰。去年2月以43亿美元拿下了基因疗法公司Spark Therapeutics，同年12月又与Sarepta Therapeutics签订了11.5亿美元的基因治疗许可协议。在今年10月14日宣布的最新交易中，罗氏与Dyno Therapeutics达成了18亿美元的合作，利用Dyno的AAV技术平台开发中枢神经系统和肝脏定向递送基因疗法的AAV载体。巨头接二连三的大手笔交易让基因治疗赛道不断升温，随之而来的还有基因治疗公司的融资热潮。据PharmaInvest数据库显示，自今年6月以来，全球基因疗法公司融资（含IPO）金额累计超过20亿美元（具体见下表），国内先后有博雅辑因和嘉因生物完成了B轮融资。
6月以来基因疗法投融资事件（ / 代表未公布详细轮次）（数据来源：PharmaInvest）
这些基因疗法公司聚焦的疾病领域多为遗传病。其中，Poseida Therapeutics在完成1.1亿美元D轮融资的半个月后“火速”宣布启动IPO，拟募资2.24亿美元。在多为AAV载体递送和基于CRISPR基因编辑技术的基因疗法研发领域中，Poseida的Cas-CLOVER技术显得有些与众不同。这一技术被认为是CRISPR-Cas9的进阶替代技术，它结合了第一代CRISPR的优势（易于设计、低成本、多功能）和专一性同源二聚体核酸酶系统（如TALEN）的特异性，具有高保真度和高效编辑效率的优点，同时在Poseida进行的临床前研究中没有检测到脱靶效应。目前Poseida正在积极拓展这一技术的应用范围。
Cas-CLOVER技术（来源：Poseida官网） Taysha Gene Therapies同样也在两个月内募集了2.77亿美元的资金（B轮融资9600万美元、IPO募资1.81亿美元），值得一提的是，今年4月Taysha才刚刚宣布成立（种子轮融资3000万美元），公司管线非常豪华，含18款在研基因疗法。
来源：Taysha官网 伴随着基因编辑技术CRISPR斩获诺奖，基因治疗领域仍在不断升温。随着现有技术不断完善，新技术不断发展，在资本市场的热情推动下，基因治疗能否迎来春天，带来医学革命，非常令人期待。
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